Medicijnen waarvan de werking niet of onvoldoende bewezen is, maar waarvan wordt aangenomen dat ze mogelijk wel werken bij de doelgroep, kunnen in aanmerking komen voor het VT-traject, voluit: het Traject Voorwaardelijke toelating tot de basisverzekering. Spinraza is vanaf 1 januari 2020 beschikbaar binnen zo’n VT-traject.
Het VT-traject zal in totaal zeven jaar duren, tenzij de minister tussentijds anders beslist. Dit betekent dat het medicijn voorlopig en onder bepaalde voorwaarden vergoed wordt.
Voorwaarden voor behandeling
Zolang het traject van Voorwaardelijke Toelating loopt kan iedereen met SMA type 1, 2, 3 en 4 Spinraza krijgen. Een voorwaarde is wel dat de patiënt meewerkt aan het onderzoek naar het effect van het medicijn. Dit betekent dat patiënten niet alleen voor behandeling maar ook voor onderzoek door een fysiotherapeut naar het ziekenhuis moeten komen. Ook moet het mogelijk zijn om Spinraza op een medisch verantwoorde wijze via een ruggenprik bij toe te dienen.
Looptijd van het onderzoek
Het onderzoek loopt zeven jaar. De werking van het medicijn is tot nu toe alleen onderzocht bij baby’s met SMA type 1 en bij jonge kinderen tot 13 jaar met SMA type 2. Over de effecten bij oudere kinderen, volwassenen en patiënten met SMA type 3 en 4 is nog weinig bekend. Het onderzoek heeft daarom als doel het effect van het medicijn bij deze groep patiënten nader te onderzoeken. Verbetering van spierkracht of motoriek, maar ook het niet verder achteruitgaan in spierkracht zullen worden gezien als effecten van behandeling met Spinraza.
Tussentijdse beoordeling
Tussentijdse toelating tot het verzekerde pakket is in principe mogelijk, bijvoorbeeld als uit ander buitenlands onderzoek blijkt dat behandeling ook effectief is voor oudere kinderen en volwassenen. Het is echter niet de verwachting dat het Nederlandse onderzoek tussentijds een antwoord zal geven op de vragen rondom effectiviteit.