Spinraza is het eerste middel dat voor de behandeling van SMA is goedgekeurd. Dit medicijn moet via een ruggenprik worden toegediend in een frequentie van eens per 4 maanden na een intensievere behandeling in de eerste 2 maanden.
De behandeling van SMA met Spinraza voor kinderen tot 9,5 jaar
Tot nu toe is er in Nederland een vergoedingsregeling tot de leeftijd van 9,5 jaar. Dit betekent dat de behandeling met Spinraza vanuit het basispakket van de zorgverzekering wordt vergoed voor kinderen die voor de leeftijd van voor de 9,5 jaar starten met behandeling.
De behandeling van SMA met Spinraza voor kinderen en volwassenen vanaf 9,5 jaar
Spinraza wordt vanaf 1 januari 2020 voorlopig vergoed voor patiënten vanaf 9,5 jaar en ouder. Hiermee volgt minister Bruins van medische zorg het advies op van het Zorginstituut Nederland (ZINL). Dit besluit betekent dat het medicijn vergoed wordt in de periode dat er onderzoek wordt gedaan naar de (kosten)effectiviteit van dit medicijn. Meer hierover valt te lezen in dit bericht.
Antisense Oligonucleotiden
Spinraza is een vorm van ASO therapie, dat zich richt zich op het SMN2-gen. Bij mensen met SMA werkt het SMN2-gen niet goed genoeg. De antisense oligonucleotiden (ASO’s) proberen de werking van het SMN2-gen te verbeteren.
Effect van de behandeling
De werking van het medicijn is tot nu toe alleen onderzocht bij baby’s met SMA type 1 en bij jonge kinderen tot 13 jaar met SMA type 2. De effecten van de behandeling verschillen daarin per persoon.
Over de effecten bij oudere kinderen, volwassenen en patiënten met SMA type 3 en 4 is nog weinig bekend. Het onderzoek dat in het kader van het Traject Voorwaardelijke toelating loopt heeft daarom als doel het effect van het medicijn bij deze groep patiënten nader te onderzoeken. Verbetering van spierkracht of motoriek, maar ook het niet verder achteruitgaan in spierkracht zullen worden gezien als effecten van behandeling met Spinraza.