Tot voor kort was behandeling van SMA gericht op het verminderen van symptomen van de ziekte. Sinds een aantal jaar zijn er medicijnen beschikbaar die het ziekteproces kunnen remmen door de hoeveelheid SMN eiwit in het lichaam te verhogen.
In 2016 werd effectiviteit aangetoond voor nusinersen (spinraza ©), de eerste behandeloptie voor SMA. Nusinersen heeft als doel om het SMN2 gen in het lichaam te ondersteunen om meer SMN eiwit te maken. In 2019 volgde een tweede medicijn: onasemnogene abeparvovec (zolgensma ©), wat wordt omschreven als gentherapie. Behandeling met dit medicijn heeft als doel om het defecte stukje van het genetisch materiaal te vervangen door een stukje gen dat beter werkt, op die manier wordt het lichaam in staat gesteld om het SMN eiwit zelf te maken. In 2020 werd het derde medicijn, risdiplam (evrysdi ©) voor SMA goedgekeurd. Dit medicijn zorgt, net als nusinersen, voor een hogere productie van het SMN2 gen.
Nadat uit onderzoek blijkt dat medicijnen effectief zijn om een ziekte te behandelen moeten verschillende stappen worden doorlopen voordat deze beschikbaar zijn voor mensen met de ziekte. De onderzoeksresultaten worden beoordeeld door autoriteiten, zoals de Food and Drug Administration (Amerika) en de European Medicines Agency (EMA). Wanneer deze autoriteiten goedkeuring geven om het medicijn op de markt te brengen wordt dit markttoelating genoemd. Na markttoelating dienen er prijsafspraken gemaakt te worden tussen farmaceuten en landen. In Nederland beoordeelt het Zorginsituut of en voor wie medicijnen vergoed worden vanuit het basispakket van de zorgverzekering.
Of en voor welk medicijn iemand in aanmerking komt is afhankelijk van de vergoedingsregeling die op dat moment geldt. Daarnaast hebben medicijnen, op basis van de manier waarop ze werken voor- en nadelen. Per patiënt dient te worden afgewogen wat de best mogelijke behandeling is.