Risdiplam is een medicijn voor SMA. Het werkingsmechanisme is grofweg vergelijkbaar met Spinraza, maar kan worden ingenomen als drank. Het middel richt zich rechtstreeks op de oorzaak van SMA (namelijk een tekort aan SMN-eiwit door het ontbreken van het SMN1-gen) en kan de hoeveelheid functioneel SMN-eiwit in lichaamscellen verhogen.
Beschikbaarheid in Nederland
Risdiplam is toegelaten tot de Europese markt. Er zijn nog geen afspraken gemaakt over de vergoeding van Risdiplam voor mensen met SMA uit Nederland. Het dossier is op dit moment in behandeling bij het Zorginstituut in Nederland, wanneer aanvullende informatie bekend wordt kunt u dit op deze website terug vinden. Mensen die in de toekomst in aanmerking komen voor deze behandeling worden daarnaast individueel op de hoogte gesteld.
De fabrikant heeft het middel onder strenge voorwaarden voor een selectieve groep patiënten vervroegd beschikbaar gesteld. Meer hierover kunt u lezen op de pagina ‘Vragen en antwoorden over het medicijn Risdiplam’.