Tussen 2011 en 2013 hebben 9 Nederlandse kinderen meegedaan aan het internationale onderzoek naar het geneesmiddel ‘Olesoxime’ vanuit het SMA Expertisecentrum in het UMC Utrecht. De studie werd opgezet door het Franse Biotechnologiebedrijf Trophos en eind 2013 afgerond. In 2014 werden de eerste resultaten bekend, die lieten zien dat Olesoxime mogelijk een effect heeft.
Tussen 2011 en 2013 hebben deelnemers in het onderzoek 2 jaar lang dagelijks het middel Olesoxime of een placebo gebruikt. Uit de analyses blijkt dat de groep patiënten die placebo heeft gebruikt na 2 jaar gemiddeld genomen motorisch minder goed functioneert dan bij de start van de studie. De groep patiënten die Olesoxime heeft gebruikt is gemiddeld niet achteruit gegaan. Patiënten die Olesoxime gebruikten hadden ook minder vaak bijwerkingen in de vorm van luchtweg infecties. Het lijkt er dus op dat Olesoxime een gunstig effect heeft gehad op het beloop van SMA. Uitgebreidere persberichten zijn onder andere op de volgende websites verschenen:
Vervolgonderzoek
Het ‘Trophos’-onderzoek is in oktober 2013 helemaal afgerond. De resultaten van de proeven die zijn gedaan, zijn inmiddels ingeleverd bij de Europese en de Amerikaanse geneesmiddelen autoriteiten (EMA en FDA). Recent hebben de EMA en FDA een advies uitgebracht over de markttoelating van Olesoxime. Zij oordelen dat de aangeleverde stukken nu nog echter onvoldoende bewijs leveren voor de werkzaamheid van het middel. Er moet daarom meer onderzoek worden gedaan. Het Zwitserse farmaceutische bedrijf Roche (Hoffmann-La Roche) heeft Trophos inmiddels overgenomen. Het is nog niet bekend wat de vervolgstap zal worden voor hernieuwd onderzoek naar Olesoxime.
De Oleos Trial
Inmiddels (per medio 2016) is een nieuw onderzoek naar Olesoxime, waaraan de kinderen en jong-volwassenen kunnen meedoen, die eerder hebben meegedaan aan de ‘Trophos trial’. Dit onderzoek zal gedurende 4 jaar lopen. Lees hierover meer op onze website.
Vragen en meer informatie
Er zijn veel ontwikkelingen binnen het geneesmiddelenonderzoek naar SMA. Wij berichten hier zo veel mogelijk over op onze website en periodiek in onze nieuwsbrief. U kunt met vragen ook altijd met het SMA Expertisecentrum in het UMC Utrecht contact opnemen, via smaonderzoek@umcutrecht.nl.