De resultaten van ons onderzoek zijn dat pyridostigmine een goedkoop, veilig en waarschijnlijk effectief medicijn is voor mensen met SMA die last hebben van snel optredende vermoeidheid in de spieren bij herhaalde bewegingen.
Het voorwaardelijk toelatingstraject werd gestart in februari 2020. Vanaf dat moment konden mensen met SMA van 9,5 jaar en ouder starten met behandelingen met nusinersen (Spinraza) in een voorwaardelijke vergoedingsregeling. Binnen deze voorwaardelijke regeling kunnen mensen met SMA worden behandeld terwijl zij deelnemen aan een onderzoek naar de (kosten-)effectiviteit van de behandeling. HoofdstudieTot en met Lees meer overUpdate Voorwaardelijk Toelatingstraject (nusinersen / Spinraza)[…]
In een nieuwe wetenschappelijke publicatie van het SMA Centrum beschrijven we de eerste resultaten van de behandeling met nusinersen (Spinraza ®) in Nederlandse kinderen met SMA.
In een recente publicatie van SMA Centrum Nederland worden de ervaringen met de Pakketsluis rondom de invoering van nusinersen in het basispakket omschreven. Dit onderzoek is onderdeel van een groter onderzoek naar de Pakketsluis als beleidsmaatregel, waarbij we in het bijzonder kijken naar de waarden solidariteit en rechtvaardigheid.
Op donderdag 10 november 2022 promoveerde kinderarts-intensivist Esther Veldhoen met haar onderzoek naar ademhalingsproblemen bij patiënten met spierziekten, met name spinale spieratrofie (SMA). Ze pleit voor meer onderzoek naar ademhalingsproblemen, en daarmee behandelingen op maat.
Nieuwe geneesmiddelen komen vaak zonder belemmeringen in het verzekerde basispakket. Bij extreem dure, nieuwe geneesmiddelen gaat dit anders. De minister van VWS plaatst de geneesmiddelen eerst in een ‘Pakketsluis’ om deze te beoordelen en om over de prijs te onderhandelen. In deze ‘Pakketsluisperiode’ hebben patiënten geen toegang tot het geneesmiddel. Ze moeten langer wachten op Lees meer overPubliekpresentatie ‘De Pakketsluis voor dure geneesmiddelen’[…]
Nieuwe technologieën, zoals RNA- en gentherapie, leiden steeds vaker tot medicijnen voor zeldzame ziekten. Helaas vraagt de farmaceutische industrie meestal exorbitant hoge bedragen voor dit soort medicijnen. Een eenmalige behandeling van een kind met de spierziekte SMA kost bijvoorbeeld zo’n 2 miljoen euro. Door de Nederlandse focus op kosteneffectiviteit duurt het bovendien tenminste een jaar, Lees meer over‘Maak nieuw beleid rondom dure geneesmiddelen’[…]
De hielprikscreening krijgt een uitbreiding. Vanaf 1 juni 2022 wordt het bloed van pasgeboren baby’s op een extra ziekte onderzocht: de spierziekte spinale musculaire atrofie, kortweg SMA. Dat maakte de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) vandaag bekend. Sinds 2017 is er in Nederland een behandeling voor kinderen met SMA. Inmiddels zijn er drie Lees meer overSMA toegevoegd aan hielprikscreening[…]
Gentherapie Zolgensma wordt opgenomen in het verzekerde pakket als behandeling voor kinderen met de ernstige spierziekte SMA. Dat heeft de staatssecretaris van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) vandaag bekend gemaakt. Hiermee is een tweede behandeling beschikbaar gekomen, naast Spinraza (Nusinersen). Een derde behandeling, Risdiplam is al wel goedgekeurd in Europa, maar nog niet beschikbaar voor Lees meer overZolgensma nu ook in Nederland vergoed[…]
In navolging op eerdere symposia die georganiseerd zijn over SMA, staat dit webinar in het teken van kyfoscoliose bij kinderen met SMA. Deze kinderen hebben vaak problemen met het langdurig volhouden van een handeling en het handhaven van een houding. Wanneer ze de kracht ontwikkelen om zelfstandig te zitten, kunnen ze dit vaak slechts kortdurend Lees meer overWebinar voor zorgverleners: kyfoscoliose bij SMA[…]