Meedoen aan onderzoek
Het SMA Expertisecentrum in het UMC Utrecht doet mee aan internationale studies, waaronder ook onderzoek naar nieuwe medicijnen. Actuele informatie hierover is te vinden op onze website en bij de start van nieuwe studies of belangrijke informatie over de internationale (medicijn)onderzoeken informeren we u hierover. Bent u geïnteresseerd in deelname aan onderzoek naar SMA of wilt u hier meer informatie over ontvangen? Neem dan contact met ons op via: smaonderzoek@umcutrecht.nl.
Soorten medicijnonderzoek
Er zijn 4 verschillende groepen van medicijnen in ontwikkeling. Voor al deze groepen geldt dat er momenteel meerdere onderzoeken lopen. Actuele informatie over de lopende trials kan eveneens gevonden worden op de Amerikaanse website Clinicaltrials.gov.
De medicijnen die nu worden ontwikkeld en onderzocht voor de behandeling van SMA zijn onder te verdelen in 4 verschillende groepen. Klik op de namen om meer te weten te komen over de verschillende therapie vormen:
-
-
Virale Gentherapie
Deze vorm van therapie richt zich op het SMN1 gen. Met behulp van een virus wordt het niet meer werkende SMN1 gen vervangen door een werkend SMN1 gen. Zo zijn de cellen in het lichaam na behandeling weer in staat SMN eiwit te maken. -
Antisense Oligonucleotiden
Ook wel ‘ASO’s’ genoemd. Deze vorm van therapie richt zich op het SMN2 gen en zorgt ervoor dat SMN2 efficiënter gaat werken om zo meer SMN-eiwit te maken in de cellen van het lichaam. -
Small Molecules
Ook wel ‘kleine moleculen’ genoemd. De precieze werking van de ‘small molecules’ is niet bekend, maar het zijn stoffen die ervoor zorgen dat in de cellen van het lichaam meer SMN-eiwit wordt gemaakt. -
Andere medicijnen en ondersteunende therapie
Er zijn verschillende soorten andere medicijnen en therapieën die worden onderzocht, die niet de SMN eiwit productie proberen te verhogen, maar op andere manieren mensen met SMA proberen te ondersteunen. Dit zijn bijvoorbeeld medicijnen waardoor zenuwen langer overleven of minder gevoelig worden voor het tekort aan SMN eiwit, of medicatie die vermoeidheid kan verminderen of spierkracht kan vergroten.
Onderzoek naar hulpmiddelen ter ondersteuning, zoals naar een robotarm, apparaten ter ondersteuning van het staan of lopen, of een exoskelet, vallen in zekere zin in dezelfde groep, al zijn het natuurlijk geen medicijnen. Ze worden ontwikkeld ter ondersteuning van mensen met SMA, waarbij wordt gekeken naar de functie en spierkracht die nog aanwezig is.
-