Valproïnezuur (Depakine, Valproaat) is een medicijn dat we vooral kennen als middel om epilepsie mee te behandelen. Het is daarnaast ook uitgebreid onderzocht voor SMA, omdat het de hoeveelheid geproduceerd SMN eiwit in de cellen zou verhogen. Daardoor zou het mogelijk voordeel hebben voor mensen met SMA. In de meeste onderzoeken met cellen laat valproïnezuur een toename van het geproduceerde SMN eiwit zien. Ook in sommige studies met patiënten met SMA wordt dit gezien, maar er zijn ook meerdere studies gedaan onder patiënten met SMA waar geen effect op het SMN eiwit werd gezien.
Belangrijker nog dan de productie van het SMN eiwit, is het gevolg voor mensen met SMA op spierkracht, motorische functie, ademhaling en andere belangrijke uitkomsten. De spierkracht en het bewegen is vooral bekeken in onderzoek waar maar weinig mensen met SMA aan hebben meegedaan. Zulke kleine studies maken het lastig om echt vast te stellen of een medicijn werkt. In kleine studies is een aantal maal aangegeven dat de spierkracht en longfunctie beter bleef ten opzichte van de mensen die geen valproïnezuur gebruikten. Hierbij moet worden opgemerkt dat het in de studies telkens gaat om (hele) kleine verschillen of (hele) kleine verbeteringen bij jonge kinderen en baby’s. Voor oudere kinderen en volwassenen komt er uit de beschikbare studies geen voordeel van het gebruik van valproïnezuur naar voren. Het gebruik van valproïnezuur werd door alle patiënten in de onderzoeken doorgaans goed verdragen. Veel van de deelnemers kregen echter wel last van de bekende bijwerking van valproïnezuur, te weten: gewichtstoename. Dit kan voor mensen met SMA het bewegen verder bemoeilijken.
Op basis van het best beschikbare bewijs is er momenteel geen bewezen voordeel van het gebruik van valproïnezuur voor mensen met SMA. Studieresultaten spreken elkaar tegen, er zijn maar weinig mensen onderzocht en de opgezette onderzoeken zijn niet altijd van goede kwaliteit geweest. Ook de combinatie van valproïnezuur en het middel L-Carnitine lijkt geen voordeel te hebben voor SMA. Een goed opgezette, relatief grote studie onder kinderen met SMA type 1 (de CARNI-VAL Trial), liet recentelijk (medio augustus 2017) zien dat er geen voordeel is van gebruik van de combinatie van deze middelen voor kinderen met SMA type 1; de middelen zorgen niet voor een verbetering van de levensduur of het kunnen uitstellen van beademingsondersteuning. Kinderen met de medicatie lieten geen ander ziektebeloop zien dan wanneer de middelen niet werden gebruikt.
Samenvatting
- Op basis van het best beschikbare bewijs: niet werkzaam
- Kanttekening: er is, alles bij elkaar ‘opgeteld’, relatief beperkt onderzoek gedaan. Het uitgevoerde onderzoek is niet van voldoende grootte of kwaliteit geweest om eventuele (hele) subtiele effecten te onderzoeken.