Somatropine, ook wel bekend als ‘groeihormoon’ of ‘somatomedine C’, is een hormoon dat wordt gemaakt in het menselijk lichaam. Het hormoon stimuleert in o.a. de lever en spieren een receptor: IGF-1 (hier “grijpt” het hormoon als het ware aan vast). Door de IGF-1 receptor te stimuleren wordt o.a. de aanmaak van spierweefsel gestimuleerd. Daarnaast lijkt het een beschermende werking te hebben voor zenuwcellen in celmodellen.
In een onderzoek naar muizen met SMA en het effect van IGF-1 werd gevonden dat (voor muizen) IGF-1 de ernst van de SMA gunstig kan beïnvloeden. Vanwege de effecten in onderzoek met cellen en muizen, is er een onderzoek gedaan naar het gebruik van groeihormoon (somatropine) bij patiënten met SMA types 2 en 3. In het onderzoek werd er vergeleken tussen het gebruik van het echte medicijn en een placebo.
Het gebruik van groeihormoon liet geen effecten zien op de spierkracht, motorische functie of longfunctie. De groep van mensen met SMA die het groeihormoon gebruikte kreeg daarnaast wel veel vaker bijwerkingen en enkele deelnemers die het hormoon kregen merkten juist verslechtering van de spierfunctie op.
- Op basis van het best beschikbare bewijs: niet werkzaam.