Salbutamol is een geneesmiddel dat we onder andere kennen van de behandeling van luchtwegklachten bij astma en COPD. In cellen laat het ook zien dat de hoeveelheid geproduceerd SMN eiwit kan toenemen. Het is dan ook niet gek dat er na deze bevinding veel onderzoek is verricht naar de mogelijke voordelen voor mensen met SMA.
In kleine studies is onderzoek gedaan naar de werking van het middel, waarbij er meermalen gunstige effecten werden gerapporteerd: longfunctie en spierkracht leken te verbeteren, het middel werd doorgaans goed verdragen, al ontstond er bij sommige gebruikers wel een toename van contracturen. Om verder inzicht te krijgen in de werking van het middel voor mensen met SMA is tussen 2008 en 2010 verder onderzoek uitgevoerd, met een beperkt aantal deelnemers. Deze onderzoeken hebben ook verbeteringen van het motorisch functioneren laten zien, zonder duidelijke bijwerkingen. Al met al lijkt er dus een gunstig effect te zijn van het gebruik van de medicatie in de kleine studies. Groot probleem blijft echter dat uiteindelijk al deze conclusies worden getrokken op basis van (hele) kleine onderzoeken, waar maar weinig mensen met SMA aan hebben deelgenomen. Dit maakt het moeilijk om definitieve conclusies te trekken over het gebruik van Salbutamol.
Samenvatting- Op basis van het best beschikbare bewijs: mogelijk gunstig effect, maar onvoldoende onderzocht.
- Bewijs voor de werkzaamheid komt alleen voort uit kleine studies; enkele kleine studies hebben een gunstig effect laten zien. Goed opgezette, grotere studies die de werkzaamheid van medicatie kunnen aantonen ontbreken helaas nog steeds.
- Gebruik wordt gezien het ontbreken van goede studies derhalve afgeraden.