Riluzol (riluzole) is een medicijn met zogenaamd ‘neuroprotectief’ effect. Dit betekent dat het in cel modellen de zenuwcellen beschermt. Het middel is vooral bekend van de behandeling van mensen met ALS. Voor een deel van de mensen met ALS heeft het middel een vertragend effect op de ziekte.
Voor SMA is er minder uitgebreid onderzoek gedaan naar het voordeel van het middel. In een studie met muizen met SMA werd een verbetering gevonden van de overleving, ten teken dat de voortgang van ziekte werd afgeremd. Onder mensen met SMA typen 1, 2 en 3 is het effect tot nu toe onvoldoende onderzocht en niet aangetoond. Een goed opgezette studie die startte in 2008, waaraan 141 deelnemers met SMA typen 2 en 3 meededen werd in 2011 afgerond, maar tot op heden (april 2017) zijn er geen resultaten gepubliceerd.
- Onvoldoende getest bij SMA.
- Uitkomsten grootschalig uitgevoerd onderzoek (2008-2011) worden nog altijd afgewacht.
- Huidige, best beschikbare bewijs toont nog geen aanwijzingen voor werkzaamheid.
- Gebruik wordt afgeraden