Hydroxyurea is meermalen onderzocht in cel modellen. Het verhoogt in cellen de hoeveelheid geproduceerd SMN eiwit. In onderzoek met patiënten zijn eerst kleine studies verricht. De eerste kleine studies lieten mogelijke gunstige effecten zien, maar groot en goed opgezet onderzoek heeft bij herhaling laten zien dat er geen gunstig effect is van het gebruik van hydroxyurea voor SMA. Bij een deel van de patiënten ontstonden er tijdens gebruik van het middel daarnaast belangrijke bijwerkingen, zoals een daling van het aantal witte bloedcellen.
Samenvatting- Op basis van het best beschikbare bewijs: niet werkzaam.