In cel onderzoek lijkt het middel Fenylbutyraat (phenylbutyrate) het SMN2 gen aan te zetten om meer SMN eiwit te maken. Met die reden is er dan ook onderzoek gedaan onder mensen met SMA. Eerste kleine studies lieten bescheiden voordelen zien voor mensen met SMA. Echter, goed en groot opgezet onderzoek, waarbij het medicijn werd vergeleken met een groep een placebo, toonde geen voordeel van het gebruik van fenylbutyraat. Daarnaast komt er uit ander onderzoek naar voren dat er snel en veel bijwerkingen van het middel kunnen ontstaan. De laatst uitgevoerde en goed opgezette studie naar het middel is gestart in 2007. De studie is afgerond, maar resultaten zijn nog niet gepubliceerd (april 2017).
Samenvatting- Op basis van het best beschikbare bewijs: niet werkzaam.