Het gebruik van het eiwit Creatine (of: ‘Creatinine’) zou het opbouwen van spiermassa moeten vergemakkelijken en daarom een gunstig effect kunnen hebben voor mensen met SMA. Daarnaast zijn er uit oudere onderzoeken aanwijzingen dat het middel mogelijk een beschermend effect kan hebben voor zenuwcellen.
Om te onderzoeken of dit middel werkt bij mensen met SMA is een goed opgezette studie uitgevoerd, waarbij kinderen met SMA ofwel het echte medicijn kregen, ofwel een placebo. Het onderzoek toonde aan dat er geen voordeel is van het gebruik van creatinine gedurende 6 maanden op de spierkracht, motorische vaardigheden, longfunctie of kwaliteit van leven.
- Op basis van het best beschikbare bewijs: niet werkzaam.