Carnitine is een stof waarvan in cel modellen is gebleken dat het een beschermend effect kan hebben op zenuwcellen. Bij SMA is daarnaast eerder aangetoond dat in de spieren een verlaagde hoeveelheid carnitine kan voorkomen. Met deze achtergrond is er onderzoek gedaan naar het effect van carnitine (L-carnitine) op de klachten van SMA.
In een groot onderzoek (110 patiënten met SMA type 2 en 3) bleek dat het gebruik van L-carnitine geen effect heeft voor mensen met SMA. Daarnaast is er ook veel onderzoek gedaan naar de combinatie van Valproïnezuur en L-carnitine, omdat het gebruik van valproïnezuur de carnitinewaarden kan verlagen. Ook de combinatie van deze 2 middelen blijkt niet werkzaam te zijn voor SMA. Medio augustus 2017 toonde ook de CARNI-VAL Trial aan dat er geen voordeel is voor kinderen met SMA type 1 van de combinatie van deze middelen. Zie hiervoor ook ons nieuwsbericht van 6 september 2017.
- Op basis van het best beschikbare bewijs: niet werkzaam.