In de afgelopen jaren is er veel onderzoek gedaan naar het effect van medicijnen voor mensen met SMA. Daaruit is gebleken dat sommige middelen niet werken; sommige geneesmiddelen geven geen enkel gunstig effect op de klachten van SMA, naar andere middelen is nog zo weinig onderzoek gedaan dat het gebruik ervan wordt afgeraden.
Overzicht van middelen zonder gunstig effect voor SMA
Een goed overzicht van de middelen die niet werken is belangrijk. Zo wordt onverantwoord of niet-zinvol gebruik voorkomen. Via deze pagina informeren we u graag over de laatste inzichten. Voor de wetenschappelijke achtergrondinformatie verwijzen we naar de uitgebreide overzichtsartikelen (Cochrane Reviews) over het gebruik van medicatie bij SMA:
- Voor SMA type 1 via deze link
- Voor SMA type 2 en 3 via deze link.
De beide Cochrane Reviews worden op dit moment herzien. Later dit jaar worden updates ervan verwacht. In de onderstaande teksten zijn de laatste inzichten (anno 2017) al wel zo veel mogelijk verwerkt. Verdere informatie over medicijnonderzoek voor SMA en mogelijk werkzame middelen is te vinden op onze website, via de pagina’s over medicijnonderzoek en de verschillende typen mogelijke medicijnen voor SMA.
Hoe werkt medicijnonderzoek?
Het ontwikkelen van een nieuw medicijn verloopt vaak volgens een vast schema. Het is belangrijk om te weten hoe onderzoek naar medicijnen werkt, om de resultaten goed te kunnen begrijpen en op waarde te schatten. Betrouwbare informatie over dit onderwerp is te vinden via de website van de CCMO, de ‘Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek’. Het vaste patroon dat doorgaans wordt gevolgd in het onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen is als volgt:
- Eerst wordt onderzoek gedaan in cellen en/of diermodellen. Dit wordt ook wel ‘preklinisch onderzoek’ genoemd.
- Hierna wordt het middel voor het eerst getest in een aantal gezonde mensen om te zien wat het effect van het middel op het menselijk lichaam is en of het middel door gezonde personen veilig kan worden gebruikt. Dit wordt ‘fase 1’ onderzoek genoemd.
- In de volgende stap worden er vaak één of een aantal kleine onderzoeken bij mensen uitgevoerd. Het komt vaak voor dat in deze kleine onderzoeken ook gunstige effecten worden gevonden. Deze kleine onderzoeken zijn echter niet gericht op de werkzaamheid van het middel, maar op veiligheid van gebruik. Dit wordt ‘fase 2’ onderzoek genoemd.
- Het echte bewijs voor de werkzaamheid van een medicijn komt een fase later, in groot opgezet onderzoek met (relatief) veel deelnemers. Dit wordt ‘fase 3’ onderzoek genoemd. Meestal kan het effect en de veiligheid van een middel pas echt worden bewezen als het alle fases van onderzoek heeft doorlopen.
Onderzochte medicatie zonder werkzaamheid voor SMA
Onderstaand overzicht toont een groot aantal geneesmiddelen dat is onderzocht voor SMA. Klik op de naam van de medicatie om meer te weten te komen over het onderzoek ernaar en waarom de middelen niet werkzaam zijn voor SMA of gebruik ervan wordt afgeraden.
- Medicatie met als doel de geproduceerde hoeveelheid SMN eiwit te verhogen:
- Valproïnezuur (ook bekend als: Valproaat, Depakine)
- Salbutamol
- Hydroxyurea
- Fenylbutyraat (of: Phenylbutyrate)
- Medicatie met als doel de zenuwcellen (beter) te beschermen:
- Carnitine (of: L-Carnitine)
- Riluzol (of: Riluzole)
- Gabapentine
- Creatine (of: Creatinine)
- Overige geteste medicijnen:
- Thyrotropine releasing hormoon (TRH)
- Somatropine (ook bekend als: Groeihormoon of Somatomedine C)
Het SMA Expertisecentrum in het UMC Utrecht doet mee aan internationale studies, waaronder ook onderzoek naar nieuwe medicijnen. Actuele informatie hierover is te vinden op onze website en bij de start van nieuwe studies of belangrijke informatie over de internationale (medicijn)onderzoeken informeren we u hierover. Bent u geïnteresseerd in deelname aan onderzoek naar SMA of wilt u hier meer informatie over ontvangen? Neem dan contact met ons op via: smaonderzoek@umcutrecht.nl.