Het SMA Expertisecentrum start met een nieuw onderzoek naar de vroege effecten van Spinraza en Mestinon.
Doel van het onderzoek
Met de ‘Imaging Muscle Performance in ACtion to guide Therapy’ (IMPACT) studie hopen we een nieuwe methode te ontwikkelen waarmee we de effectiviteit en werking van behandelingen vroegtijdig kunnen bepalen.
Opzet van het onderzoek
Deelnemers voeren voorafgaand, na 2 maanden en 14 maanden na start van de behandeling met Spinraza of Mestinon, een inspanningstest uit. Tijdens deze inspanningstest zal met de bovenarm in de MRI het energieverbruik worden gemeten. Daarnaast worden er een aantal motorische testen en vragenlijsten afgenomen. Vervolgens wordt onderzocht of een behandeling die na 14 maanden verbeteringen geeft in de kracht en motoriek, al na 2 maanden verbeteringen in de energiehuishouding laat zien.
We zullen mensen die starten met een (Spinraza)behandeling voor SMA vragen of zij ook willen deelnemen aan dit onderzoek. Aan de hand van inspanningstesten zal gekeken worden of er veranderingen optreden ten opzichte van de situatie voordat de behandeling gestart werd en of in een vroeg stadium verbeteringen in de energiehuishouding optreden.
Deelnemers
Aan de IMPACT studie kunnen kinderen vanaf 12 jaar en volwassenen deelnemen die gaan starten met Pyridostigmine (Mestinon ©) of Nusinersen (Spinraza ©).
Meer informatie?
Indien u meer wilt weten, kunt u te allen tijde met ons contact opnemen. Het SMA Expertisecentrum is bereikbaar via smaonderzoek@umcutrecht.nl. Ook kunt u ons een email sturen indien u zich wilt aanmelden.