De resultaten van ons onderzoek zijn dat pyridostigmine een goedkoop, veilig en waarschijnlijk effectief medicijn is voor mensen met SMA die last hebben van snel optredende vermoeidheid in de spieren bij herhaalde bewegingen.
Het voorwaardelijk toelatingstraject werd gestart in februari 2020. Vanaf dat moment konden mensen met SMA van 9,5 jaar en ouder starten met behandelingen met nusinersen (Spinraza) in een voorwaardelijke vergoedingsregeling. Binnen deze voorwaardelijke regeling kunnen mensen met SMA worden behandeld terwijl zij deelnemen aan een onderzoek naar de (kosten-)effectiviteit van de behandeling. HoofdstudieTot en met Lees meer overUpdate Voorwaardelijk Toelatingstraject (nusinersen / Spinraza)[…]
In een nieuwe wetenschappelijke publicatie van het SMA Centrum beschrijven we de eerste resultaten van de behandeling met nusinersen (Spinraza ®) in Nederlandse kinderen met SMA.
In een recente publicatie van SMA Centrum Nederland worden de ervaringen met de Pakketsluis rondom de invoering van nusinersen in het basispakket omschreven. Dit onderzoek is onderdeel van een groter onderzoek naar de Pakketsluis als beleidsmaatregel, waarbij we in het bijzonder kijken naar de waarden solidariteit en rechtvaardigheid.
Op donderdag 10 november 2022 promoveerde kinderarts-intensivist Esther Veldhoen met haar onderzoek naar ademhalingsproblemen bij patiënten met spierziekten, met name spinale spieratrofie (SMA). Ze pleit voor meer onderzoek naar ademhalingsproblemen, en daarmee behandelingen op maat.