Het voorwaardelijk toelatingstraject werd gestart in februari 2020. Vanaf dat moment konden mensen met SMA van 9,5 jaar en ouder starten met behandelingen met nusinersen (Spinraza) in een voorwaardelijke vergoedingsregeling. Binnen deze voorwaardelijke regeling kunnen mensen met SMA worden behandeld terwijl zij deelnemen aan een onderzoek naar de (kosten-)effectiviteit van de behandeling.
Hoofdstudie
Tot en met februari van 2022 konden mensen met SMA starten met behandeling binnen de zogeheten ‘hoofdstudie’. Bij iedere patiënt die gestart is met de behandeling worden gedurende het behandeltraject 3 maal per jaar fysiotherapeutische onderzoeken verricht, daarnaast worden 3 maal per jaar vragenlijsten ingevuld. Deze onderzoeken zijn verplicht om in aanmerking te komen voor vergoeding van het medicijn. De voorwaardelijke vergoedingsregeling duurt voor alle deelnemers ten minste 4 jaar. Wanneer de laatste deelnemer deze periode van 4 jaar heeft voltooid start de analyse van de resultaten. In de tussentijd gaat de behandeling voor alle deelnemers gewoon door.
Nevenstudie
Patiënten die na februari 2022 in het UMC Utrecht bekend zijn geworden komen nog steeds in aanmerking voor de voorwaardelijke regeling. Het enige verschil met de deelnemers in de hoofdstudie is dat zij mogelijk korter dan 4 jaar deelnemen aan het traject op het moment dat de analyse van de resultaten gestart wordt.
Aantal deelnemers
Er zijn 171 mensen gestart in de hoofdstudie. In de nevenstudie zijn 7 mensen gestart. In totaal is de behandeling bij 28 mensen inmiddels weer gestaakt.
Contact
Voor planningsafspraken, opmerkingen of suggesties met betrekking tot het VT-traject kunt u een e-mail sturen naar secretariaatSMA@umcutrecht.nl.