In een nieuwe wetenschappelijke publicatie van het SMA Centrum beschrijven we de eerste resultaten van het effect van de behandeling met nusinersen (Spinraza®) bij Nederlandse kinderen met SMA.
We hebben een groep van 71 kinderen gemiddeld 3 jaar gevolgd tijdens de behandeling met nusinersen en hebben gekeken wat er gebeurt met de spierkracht, behoefte aan beademing en behoefte aan sondevoeding. Daarnaast hebben we in beeld gebracht welke bijwerkingen de kinderen gedurende deze periode hebben ervaren van de behandeling.
Dit is belangrijke informatie omdat nusinersen in eerste instantie in een relatief kort onderzoek is onderzocht op mensen met SMA voor het op de markt kwam. Het is daarom belangrijk om meer informatie te verzamelen over hoe het medicijn nu echt werkt bij patiënten. We laten in dit onderzoek dus het effect en de veiligheid van de behandeling zien in een relatief grote groep kinderen met daarnaast een hele lange follow-up vergeleken met ander onderzoek.
De tekst gaat verder onder de afbeelding.
Deze afbeelding, naast het artikel gepubliceerd als grafische samenvatting van ons onderzoek, illustreert de hoofdbevindingen zoals omschreven in de tekst.
De belangrijkste bevindingen zijn dat we geen kinderen structureel achteruit zien gaan tijdens de behandeling. Het merendeel krijgt meer spierkracht, en een klein deel blijft stabiel in de spierkracht. Daarnaast zien we dat het grootste effect van de behandeling op de spierkracht in de eerste anderhalf tot 2 jaar van de behandeling wordt bereikt, en je daarna in een plateaufase komt waarin de spierkracht stabiel wordt. Een andere belangrijke bevinding is dat hoe jonger je begint met behandelen, hoe groter het effect van de behandeling is. Daarom is het zo goed dat SMA nu is opgenomen in de hielprikscreening, zodat (hele) jonge kinderen zo vroeg mogelijk kunnen beginnen met een behandeling.
We zien dat de behandeling met nusinersen niet veel effect lijkt te hebben op de behoefte aan beademing of sondevoeding. Dat is iets wat ook al wel eerder werd beschreven, en wat we nu ook bevestigen.
Tot slot hebben we gevonden dat ongeveer bij 10% van de injecties bijwerkingen worden gemeld. Meestal zijn dat gevolgen van de ruggenprik zelf, zoals pijn in de rug. Echt ernstige bijwerkingen hebben we in bijna 1000 injecties maar een enkele keer gezien. Daarmee blijkt nusinersen dus een veilig medicijn.
Dit onderzoek was niet mogelijk geweest zonder alle jonge SMA patiënten en hun ouders die in ons centrum worden behandeld. We hebben dit onderzoek samen gedaan met de artsen, fysiotherapeuten, logopedisten en revalidatie-artsen op het Spieren voor Spieren kindercentrum. Teamwork is dus super belangrijk! Daarnaast hebben het Prinses Beatrix Spierfonds en Spieren voor Spieren een belangrijke financiële bijdrage geleverd.
Het artikel “Population-based assessment of nusinersen efficacy in children with spinal muscular atrophy: a three-year follow—up study” waarin we bovenstaande resultaten beschrijven is sinds kort online gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift Brain Communications en is daar vrij toegankelijk te raadplegen.