In een recente publicatie van SMA Centrum Nederland worden de ervaringen met de Pakketsluis rondom de invoering van nusinersen in het basispakket omschreven. Dit onderzoek is onderdeel van een groter onderzoek naar de Pakketsluis als beleidsmaatregel, waarbij we in het bijzonder kijken naar de waarden solidariteit en rechtvaardigheid.
Nusinersen was het eerste medicijn voor de behandeling van SMA. Omdat het duur is werd het niet direct vergoed in Nederland, maar is het eerst in de Pakketsluis geplaatst. Dit is een beleidsmaatregel van de Nederlandse overheid om te instroom van dure geneesmiddelen in het basispakket te stroomlijnen. Het zorgbudget is gelimiteerd, waardoor soms moeilijke keuzes moeten worden gemaakt. Om een gedegen keuze te kunnen maken, vindt er in de Pakketsluis een extra evaluatie plaats op vier criteria: effectiviteit, kosteneffectiviteit, noodzakelijkheid en uitvoerbaarheid. Nusinersen (Spinraza) heeft deze procedure ook ondergaan, evenals inmiddels onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) en, momenteel, risdiplam (Evrysdi).
We hebben verscheidene betrokkenen geïnterviewd om ervaringen met de Pakketsluis beter in kaart te brengen. Hieruit komt naar voren dat er begrip is voor het feit dat er moet worden gekeken naar kostenbeheersing. Echter, de vertraging die ontstaat in toegang tot het medicijn door de Pakketsluis is problematisch, net als de onduidelijkheid rondom de Pakketsluis procedure (wie zijn er betrokken, wanneer gebeurt wat) en de uitkomst (op basis waarvan worden bepaalde keuzes gemaakt). Tevens is er aangegeven dat de belangen van patiënten meer centraal moeten staan en dat er in het vervolg moet worden nagedacht over de praktische implicaties van Pakketsluis uitkomsten.
Ons onderzoek draagt bij aan kennis over de Pakketsluis procedure en heeft bijgedragen aan de aanbevelingen die worden gedaan in het rapport “De Pakketsluis voor dure geneesmiddelen – Een ethische evaluatie”. We willen de deelnemers aan dit onderzoek nogmaals van harte bedanken!
Dit onderzoek werd mede mogelijk gemaakt door steun van ZonMW (projectnummer 854011007) en Stichting Spieren voor Spieren.
Het artikel “The reimbursement for expensive medicines: stakeholder perspectives on the SMA medicine nusinersen and the Dutch Coverage Lock policy”, werd onlangs gepubliceerd in BMC Health Services Research en is daar vrij toegankelijk te raadplegen.