Het Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid geadviseerd om het middel Zolgensma alleen uit het basispakket te vergoeden als de prijs met zo’n 50 procent daalt, en de fabrikant akkoord gaat met een prestatie-afhankelijke betaling. Dat heeft het Zorginstituut op 7 mei bekend gemaakt. Volgens het Zorginstituut zijn de resultaten van onderzoek naar Zolgensma op dit moment niet overtuigend genoeg om de hoge prijs ervan te rechtvaardigen.
Om tot een advies over de vergoeding van een geneesmiddel te komen, maakt het Zorginstituut een afweging tussen goede zorg beschikbaar maken voor patiënten en die zorg betaalbaar houden. Zolgensma is met een prijs van twee miljoen euro een erg kostbaar medicijn dat weliswaar veelbelovend is, maar waarvoor ook nog te weinig bewijs is dat het echt zo goed werkt als de fabrikant denkt. Het Zorginstituut geeft aan Zolgensma het voordeel van de twijfel willen geven, maar niet tegen elke prijs.
Het Zorginstituut adviseert de minister daarom Zolgensma pas uit het basispakket te vergoeden als aan twee voorwaarden is voldaan. De eerste voorwaarde is dat de prijs met ongeveer 50% omlaag moet. De tweede voorwaarde is dat er een pay for performance-afspraak met de fabrikant moet komen. Hierbij hangt de betaling aan de fabrikant af van hoe goed het medicijn echt werkt (prestatiebeloning).
Openbare vergadering
Het advies van het Zorginstuut volgt op de openbare vergadering van de Adviescommissie Pakket (ACP) over Zolgensma op vrijdag 23 april. Naast Spierziekten Nederland heeft ook hoofd van het SMA Expertisecentrum Ludo van der Pol een korte reactie gegeven. Hij vertelde dat er sinds 2017 ruim 250 mensen met SMA behandeld worden met medicijnen, en vindt het een goede ontwikkeling dat daar gentherapie bijkomt. Het is een veelbelovende behandeling, in de toekomst hopelijk ook voor andere spierziekten. Wel is het zo dat al deze behandelingen met name goed werken als er nog weinig of geen symptomen zijn van de ziekte. Een snelle invoering van SMA in de hielprik is daarom noodzakelijk.
Verder riep hij de fabrikant van Zolgensma op om alle beschikbare gegevens over de inmiddels behandelde kinderen openbaar te maken. Het stelt zorgverleners over de hele wereld in staat om ouders goed voor te lichten.
Behandeling op maat
Op dit moment is het lastig om een goede keuze te maken tussen de beschikbare behandelingen; de medicijnen zijn er nog relatief kort en er is weinig onderzoek waarbij de behandelingen met elkaar zijn vergeleken. Hierdoor worden nu keuzes gemaakt op basis van manier van toediening. Er is onderzoek nodig om uiteindelijk per individuele patiënt een behandeling op maat te kunnen geven. Dit gebeurt onder andere in het UMC Utrecht.
Meer informatie
Lees hier het volledige nieuwsbericht van het Zorginstituut Nederland
Hier kunt u meer lezen over de openbare vergadering op vrijdag 23 april
