De Europese Commissie heeft het medicijn Risdiplam goedgekeurd voor markttoelating in de Europese Unie. Dat maakte zij op 30 maart bekend. Deze goedkeuring geldt voor mensen met SMA die ouder zijn dan 2 maanden, met een klinische diagnose van SMA type 1, 2 of 3, of met 1 tot en met 4 SMN2-kopieën. Risdiplam is nog niet direct beschikbaar in Nederland. Eerst zal nog een besluit moeten worden genomen over de vergoeding van het middel. Pas dan kunnen patiënten er gebruik van maken.
Op 26 februari adviseerde het CHMP, het adviesorgaan van de EMA, Risdiplam toe te laten tot de Europese markt voor mensen met SMA die ouder zijn dan 2 maanden, met een klinische diagnose van SMA type 1, 2 of 3, of met 1 tot 4 SMN2-kopieën. De Europese Commissie heeft nu besloten gehoor te geven aan dit advies en Risdiplam daadwerkelijk goed te keuren.
Compassionate Use Programma Risdiplam
Begin november 2020 heeft Fabrikant Roche toestemming gekregen voor een zogenaamd Compassionate Use Programma (CUP) voor het medicijn Risdiplam (Evrysdi). Dat maakte het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) destijds bekend. Volwassenen en kinderen ouder dan twee maanden met de spierziekte SMA type 1 en 2 kunnen door dit CUP toegang krijgen tot de medicatie, nog voor het in Europa op de markt is, als ze aan specifieke voorwaarden voldoen. Nu Risdiplam door de Europese Commissie is goedgekeurd, komt het CUP ten einde.
Het SMA Expertisecentrum heeft inmiddels alle 72 patiënten die mogelijk in aanmerking komen, gescreend. Voor hen is de medicatie aangevraagd bij de farmaceut. Zij zijn hiermee – mits zij daadwerkelijk goedgekeurd worden – verzekerd van de medicatie. Iedereen stroomt in komende maanden in, naar verwachting zal de laatste patiënt in juli starten met de medicatie.
Niet iedereen komt in aanmerking
Op dit moment is er een kleine groep patiënten met SMA type 3 die niet met Spinraza kunnen worden behandeld en die ook niet in aanmerking komen voor Risdiplam, zo lang er nog geen afspraken zijn gemaakt over een vergoedingsregeling in Nederland. Wij betreuren dit ten zeerste en zetten ons, samen met alle betrokken partijen, in om ook deze groep patiënten zo snel mogelijk te laten starten met Risdiplam.
Hoe werkt Risdiplam?
Risdiplam is een medicijn voor SMA. Het werkingsmechanisme is grofweg vergelijkbaar met Spinraza, maar dit middel kan worden ingenomen als drank. Het middel richt zich rechtstreeks op de oorzaak van SMA (namelijk een tekort aan SMN-eiwit door het ontbreken van het SMN1-gen) en kan de hoeveelheid functioneel SMN-eiwit in lichaamscellen verhogen. Het is onderzocht in verschillende medicijnstudies waarvan de resultaten bekend zijn. Een aantal andere onderzoeken (zoals de Jewelfish en Rainbowfish trials) zijn nog niet afgerond.
De meest gestelde vragen en antwoorden vindt u op de website van het SMA Expertisecentrum.