Het CHMP (het adviesorgaan van de EMA) heeft de EMA geadviseerd het medicijn Risdiplam toe te laten tot de Europese markt. Dat maakte zij op 26 februari bekend. Dit advies geldt voor mensen met SMA die ouder zijn dan 2 maanden, met een klinische diagnose van SMA type 1, 2 of 3, of met 1 tot en met 4 SMN2-kopieën. Wanneer de Europese Commissie dit advies overneemt, zal er in Nederland nog een besluit moeten worden genomen over de vergoeding van het middel. Pas dan kunnen patiënten er gebruik van maken.
Het positieve advies van het adviesorgaan van de EMA ligt nu bij de Europese Commissie, die moet beslissen of zij het advies overneemt. Dit besluit wordt waarschijnlijk binnen twee maanden genomen. Als het middel in Europa wordt goedgekeurd, zal het Zorginstituut Nederland beoordelen of het middel in Nederland vergoed wordt. Dit proces duurt gemiddeld een jaar. Hierna zal het middel pas beschikbaar zijn voor SMA-patiënten ouder dan twee maanden, met een klinische diagnose van SMA type 1, 2 of 3, of met 1 tot en met 4 SMN2-kopieën.
Compassionate Use Programma Risdiplam
Begin november 2020 heeft Fabrikant Roche toestemming gekregen voor een zogenaamd Compassionate Use Programma (CUP) voor het medicijn Risdiplam (Evrysdi). Dat maakte het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) destijds bekend. Volwassenen en kinderen ouder dan twee maanden met de spierziekte SMA type 1 en 2 kunnen door dit CUP toegang krijgen tot de medicatie, nog voor het in Europa op de markt is, als ze aan specifieke voorwaarden voldoen. Het SMA Expertisecentrum heeft inmiddels alle patiënten die mogelijk in aanmerking komen, gescreend. Voor hen is de medicatie aangevraagd bij de farmaceut. Het kan nog enkele maanden duren voordat iedereen die hiervoor in aanmerking komt, daadwerkelijk is gestart met de medicatie.
Hoe werkt Risdiplam?
Risdiplam is een medicijn voor SMA. Het werkingsmechanisme is grofweg vergelijkbaar met Spinraza, maar dit middel kan worden ingenomen als drank. Het middel richt zich rechtstreeks op de oorzaak van SMA (namelijk een tekort aan SMN-eiwit door het ontbreken van het SMN1-gen) en kan de hoeveelheid functioneel SMN-eiwit in lichaamscellen verhogen. Het is onderzocht in verschillende medicijnstudies waarvan de resultaten bekend zijn. Een aantal andere onderzoeken (zoals de Jewelfish en Rainbowfish trials) zijn nog niet afgerond.
De meest gestelde vragen en antwoorden vindt u op de website van het SMA Expertisecentrum.