Begin november 2020 heeft Fabrikant Roche toestemming gekregen voor een zogenaamd Compassionate Use Programma (CUP) voor het medicijn Risdiplam (Evrysdi). Dat maakte het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) destijds bekend. Volwassenen en kinderen ouder dan twee maanden met de spierziekte SMA type 1 en 2 kunnen door dit CUP toegang krijgen tot de medicatie, nog voor het in Europa op de markt is, als ze aan specifieke voorwaarden voldoen. Het UMC Utrecht heeft inmiddels noodzakelijke afspraken met de fabrikant gemaakt. Dit betekent dat het SMA Expertisecentrum per direct kan starten met screenen van patiënten die mogelijk in aanmerking komen.
Op dit moment komen alleen volwassenen en kinderen met SMA type 1 en 2 van twee maanden of ouder voor Risdiplam in aanmerking, als Spinraza onvoldoende effect laat zien of de behandeling technisch niet mogelijk is (er is geen sprake van een stabiele situatie of vooruitgang), én als zij aan specifieke voorwaarden voldoen. Het SMA Expertisecentrum neemt in de komende weken contact op met patiënten die in aanmerking komen voor het CUP. Patiënten komen vervolgens voor een poliklinische screening naar het UMC Utrecht.
Nog geen goedkeuring voor toelating tot Europese markt
Voor goedkeuring in Europa moet de fabrikant een aanvraag indienen bij de EMA, het Europees Geneesmiddelenbureau. Deze is op maandag 17 augustus 2020 in behandeling genomen door de EMA. In de tussentijd krijgt een specifieke groep patiënten met SMA nu dus al toegang tot het medicijn door toestemming van het CBG voor dit Compassionate Use Programma. Dit betekent dat het middel beschikbaar wordt gesteld nog voor het officieel is toegelaten tot de basiszorg. De medicatie is beschikbaar op kosten van de producent.
De EMA gaat de komende periode beoordelen of het middel ook voor gebruik in de Europese Unie wordt goedgekeurd. Gemiddeld duurt deze ‘registratiefase’ een jaar. Als het middel in Europa wordt goedgekeurd, zal het Zorginstituut Nederland beoordelen of het middel in Nederland vergoed wordt. Ook dit proces duurt gemiddeld een jaar.
Hoe werkt Risdiplam?
Risdiplam is een medicijn voor SMA. Het werkingsmechanisme is grofweg vergelijkbaar met Spinraza, maar dit middel kan worden ingenomen als drank. Het middel richt zich rechtstreeks op de oorzaak van SMA (namelijk een tekort aan SMN-eiwit door het ontbreken van het SMN1-gen) en kan de hoeveelheid functioneel SMN-eiwit in lichaamscellen verhogen. Het is onderzocht in verschillende medicijnstudies waarvan de resultaten bekend zijn. Een aantal andere onderzoeken (zoals de Jewelfish en Rainbowfish trials) zijn nog niet afgerond.
De meest gestelde vragen en antwoorden vindt u op de website van het SMA Expertisecentrum.