Op 19 mei 2020 heeft de Europese Unie bekend gemaakt dat zij het advies van de EMA (European Medicines Agency) overneemt en Zolgensma toelaat tot de Europese markt, voor de behandeling van SMA. Zolgensma is een gentherapie voor de behandeling van zeer jonge kinderen met de spierziekte SMA.
Met het besluit van de Europese Commissie komt Zolgensma in de pakketsluis vanwege de hoge kosten. Het Zorginstituut Nederland krijgt opdracht de kosteneffectiviteit van het (gebruik van het) middel te toetsen. Er volgen na het uitkomen van het rapport waarschijnlijk prijsonderhandelingen met als doel de zorgkosten beheersbaar te houden. Op dit moment is de prijs van Zolgensma 1,9 miljoen euro. Zolang het middel in de pakketsluis zit, hebben patiënten geen toegang tot de medicatie.
De sluisperiode kan vele maanden in beslag nemen. Het SMA expertisecentrum hoopt dat Zolgensma eerder beschikbaar zal komen voor de groep zeer jonge patiënten waarbij effectiviteit is aangetoond. Voor meer informatie verwijzen we u naar de veelgestelde vragen.