Op deze pagina vindt u een overzicht van de veelgestelde vragen rondom de start van het VT traject Spinraza. Daarnaast vindt u antwoorden op enkele vragen rondom de ontwikkelingen met Zolgensma en Risdiplam.
Het SMA Expertisecentrum heeft met Spierziekten Nederland ook een webcast georganiseerd over de start van het VT Traject. Deze is te bekijken via de volgende link: https://www.spierziekten.nl/spieracademie/webcast/therapie-ontwikkelingen-bij-sma/
VT traject Spinraza
Wat is VT traject?
Dure medicijnen waarvan de werking niet of onvoldoende bewezen is maar waarvan wordt aangenomen dat ze mogelijk wel werken bij de doelgroep, kunnen in aanmerking komen voor het VT-traject, voluit: het Traject Voorwaardelijke Toelating tot de basisverzekering. Het gaat om een verlengde wetenschappelijke studie naar de effectiviteit van een medicijn bij patiëntengroepen waarvoor dat nog niet eerder is onderzocht. Vanaf januari 2020 is Spinraza beschikbaar voor mensen met SMA ouder dan 9,5 jaar binnen zo’n VT-traject.
Wanneer ben ik aan de beurt
In het VT traject wordt onderzoek gedaan naar de effectiviteit van Spinraza. Wat het effect van de behandeling is (onder andere verbetering van spierkracht en stabilisatie van de ziekte), is bij deze groep patiënten niet eerder onderzocht. Ook is onbekend welke mensen met SMA beter op behandeling zullen reageren dan anderen. Dit betekent dat er niet op basis van wetenschappelijk bewijs bepaald kan worden wie als eerste behandeld wordt.
Dat was anders bij kinderen met SMA. Uit het beschikbare onderzoek was gebleken dat kortere ziekteduur samenhing met een beter resultaat van behandeling. Daarom bepaalde dat bewijs bij kinderen de volgorde van behandeling.
Omdat wetenschappelijk bewijs bij de groep mensen ouder dan 9,5 jaar ontbreekt, is gezocht naar een rechtvaardige wijze van bepalen van de volgorde waarbij iedereen zo snel mogelijk met gelijke kansen kan worden behandeld.
Het lot bepaalt
De volgorde waarin patiënten behandeld gaan worden wordt bepaald door ‘het lot’. Dit is een juridische term en betekent dat iedereen gelijke kansen heeft. Met dit systeem krijgt iedereen die geregistreerd staat in de database van het SMA expertisecentrum UMC Utrecht een nummer. Onder toezicht van een notaris worden deze nummers dan volgordelijk getrokken. De volgorde van de trekking is bepalend voor de plek op de wachtlijst.
Een uitgebreid document dat het systeem van de volgorde tot in detail beschrijft is hier terug te vinden.
Om iedereen zo snel mogelijk te laten starten met de behandeling werkt het behandelteam op twee locaties tegelijkertijd:
- Kinderen tot 16 jaar worden behandeld in het Spieren voor Spieren Kindercentrum locatie WKZ.
- volwassenen worden behandeld in het UMC Utrecht. Kinderen in de leeftijd tussen 16 en 18 jaar worden behandeld met Spinraza in het UMC Utrecht, maar blijven gewoon in zorg bij het Spieren voor Spierenkindercentrum, locatie WKZ.
De volgorde wordt bepaald met een notaris. Dit gebeurt in twee groepen: een wachtlijst voor kinderen tot 16 jaar en een wachtlijst voor volwassen (vanaf 16 jaar).
Op deze manier wordt elke beschikbare plek benut, heeft iedereen gelijke kansen en kunnen we meer mensen tegelijk laten starten met de behandeling. Kinderen en volwassenen hoeven niet op elkaar te wachten.
Complexe behandeling door bijvoorbeeld scoliose
Er zijn patiënten waarbij de behandeling wordt ingeschat als complex, bijvoorbeeld door scoliose. In dat geval is er een interventieradioloog nodig om met röntgenbeelden de plek voor de ruggenprik te bepalen. Helaas is het wel zo dat de wachtlijst dan langer kan zijn.
Nieuwe verwijzingen
Er wordt bij de trekking door de notaris rekening gehouden met nieuwe verwijzingen van mensen met SMA die voor het VT traject in aanmerking komen. Het is oneerlijk om hen automatisch achteraan op de wachtlijst te plaatsen. Daarom worden er lege plekken meegenomen in de loting.
Het SMA expertisecentrum doet haar uiterste best om iedereen zo snel mogelijk te laten starten met de behandeling, maar kan niet iedereen gelijktijdig in behandeling nemen. In ieder geval heeft iedereen binnen 2 jaar een eerste behandeling gehad. Het behandelteam realiseert zich heel goed dat helaas niet iedereen meteen een geplande datum voor behandeling krijgt en dat het geduld al heel lang op de proef wordt gesteld.
Wanneer word ik geïnformeerd over de volgorde?
De volgorde wordt met het lot bepaald in aanwezigheid van een notaris. Hierbij maken we gebruik van de beschikbare gegevens in de database van het SMA expertisecentrum van het UMC Utrecht. Op vrijdag 24 januari 2020 wordt er naar iedereen in de database een brief gestuurd met het nummer op de wachtlijst. De eerste 25 mensen op deze lijst worden telefonisch geïnformeerd vóór 11.30 uur.
Wie bepaalt wanneer ik aan de beurt ben?
De volgorde wordt bepaald met het lot, in aanwezigheid van een notaris. De onderzoekers hebben hier op geen enkele manier invloed op. Het uittreksel van de notaris is hier terug te vinden.
Kan het zijn dat ik door bepaalde omstandigheden eerder aan de beurt kom?
Omdat er geen medische redenen bekend zijn die behandeling met voorrang rechtvaardigen wordt de volgorde willekeurig bepaald. We verwachten echter wel dat er patiënten zijn die afzien van behandeling of niet voor behandeling in aanmerking komen, bijvoorbeeld omdat behandeling technisch niet mogelijk blijkt.
Kan ik mijn plek ruilen met iemand anders, bijvoorbeeld een familielid?
De volgorde waarin patiënten behandeld gaan worden wordt bepaald door ‘het lot’. Dit is een juridische term en betekent dat iedereen gelijke kansen heeft. Met dit systeem krijgt iedereen die geregistreerd staat in de database van het SMA expertisecentrum UMC Utrecht een persoonlijk nummer. Onder toezicht van een notaris zijn deze nummers volgordelijk getrokken. De volgorde van de trekking is bepalend voor de plek op de wachtlijst. Iedere plek op de lijst is een persoonlijke plek die correspondeert met het persoonlijke nummer uit de database. Ruilen van de toegewezen plek op de wachtlijst (bijvoorbeeld met een familielid of via social media) is dus ook niet mogelijk. Met dit systeem heeft iedereen gelijke kansen en wordt niemand benadeeld.
Wanneer start de eerste behandeling?
In februari 2020 worden de eerste patiënten gepland voor een screeningsafspraak. Dat is een voorbereidende afspraak waarbij de behandeling wordt uitgelegd en er gekeken wordt of de behandeling kan starten. Er wordt dan bijvoorbeeld vastgesteld of de behandeling technisch mogelijk is. Na de screening wordt een afspraak gemaakt voor de daadwerkelijke behandeling.
Word ik in de tussentijd op de hoogte gehouden?
Het SMA expertisecentrum realiseert zich dat een nummer op de wachtlijst nog niet zo veel zegt. Daarom worden alle mensen op de wachtlijst regelmatig geïnformeerd over de actuele stand van zaken. Elke twee maanden zorgen we voor een update via de website van het SMA Expertisecentrum.
Is de behandeling in dit VT-traject hetzelfde als bij jonge kinderen, dus toediening van Spinraza door een ruggenprik onder narcose?
Niet helemaal. Nu worden alle kinderen behandeld middels een opname met ruggenprik onder narcose of met sedatie (een ‘roesje’). Dit blijft zo bij kinderen tot twaalf jaar. Vanaf twaalf jaar kunnen kinderen en volwassenen terecht op de dagbehandeling. Dit betekent dat deze kinderen en volwassenen in principe niet opgenomen hoeven te worden, maar onder plaatselijke verdoving de ruggenprik krijgen. Met deze manier van behandelen is veel ervaring in het buitenland en ook het UMC Utrecht heeft ervaring met deze manier van toedienen.
Kan iedereen in het VT-traject Spinraza krijgen?
Iedereen met SMA type 1, 2, 3 en 4 kan in het Traject van Voorwaardelijke Toelating Spinraza krijgen. Een voorwaarde is wel dat de patiënt meewerkt aan het onderzoek naar het effect van het medicijn. De minister heeft geen voorbehoud gemaakt voor specifieke groepen. Het moet echter wel mogelijk zijn om Spinraza op een medisch verantwoorde wijze via een ruggenprik toe te dienen. Dat zal voor iedere individuele patiënt moeten worden bekeken.
Waarom worden alle patiënten behandeld in het UMC Utrecht?
Het UMC Utrecht spant zich in voor alle kinderen en volwassenen met een spierziekte en gedurende de laatste 10 jaar voor mensen met SMA in het bijzonder. We werken intensief samen met de patiëntenvereniging Spierziekten Nederland om nieuwe therapieën die bewezen effectief zijn zo snel mogelijk bij kinderen en volwassenen met SMA te krijgen. Kinderen met SMA die jonger zijn dan 9.5 jaar bij de start van behandeling worden al in het WKZ behandeld. Onze inspanningen in de afgelopen 10 jaar hebben bijgedragen aan het mogelijk maken van de voorwaardelijke vergoeding en het daaraan gekoppelde onderzoek dat dit jaar van start is gegaan. Het SMA expertisecentrum in het UMCU is door de minister aangewezen als het enige centrum waar het VT onderzoek plaatsvindt. Doel van het onderzoek is om na te gaan of en bij wie behandeling met Spinraza boven de leeftijd van 9.5 jaar effectief is.
Behandeling met Spinraza is complex. Het moet via een ruggenprik worden toegediend. De eerste twee maanden van de behandeling vormen de oplaadfase met vier prikken. Daarna volgt een onderhoudsbehandeling met om de vier maanden opnieuw een ruggenprik. Vergroeiingen in de rug (scoliose) vormen een belangrijke complicatie van SMA en dat maakt het toedienen van Spinraza vaak niet eenvoudig en soms zelfs onmogelijk. Het SMA team van het UMCU onderzoekt voor iedere patiënt of er een veilige mogelijkheid is om Spinraza toe te dienen. We doen onze uiterste best om iedereen met interesse in de behandeling zo snel mogelijk uit te nodigen.
Doel van het VT is dus om na te gaan of behandeling met Spinraza effectief is, bijvoorbeeld door verdere achteruitgang tegen te gaan. Om dit vast te kunnen stellen moeten mensen met SMA lang en intensief worden gevolgd gedurende een periode van maar liefst zeven jaar. Hierna zal het Zorginstituut de minister adviseren of en voor wie het middel definitief beschikbaar moet worden gesteld.
Neemt het ziekenhuis contact met mij op of moet ik zelf actie ondernemen?
Wanneer u in het verleden tenminste één keer bij het SMA Expertisecentrum van het UMC Utrecht bent geweest dan neemt het ziekenhuis contact met u op. U ontvangt dan een bevestigingsbrief dat u in aanmerking komt voor Spinraza in het VT-traject. Bent u nog niet eerder in het SMA Expertisecentrum geweest, neem dan contact op per mail: smaonderzoek@umcutrecht.nl De website van het centrum is: www.smaonderzoek.nl.
Hoe lang loopt het onderzoek naar effectiviteit en wat wordt er onderzocht?
Het totale onderzoek loopt zeven jaar. De werking van het medicijn is tot nu toe alleen onderzocht bij baby’s met SMA type 1 en bij jonge kinderen tot 13 jaar met SMA type 2. Over de effecten bij oudere kinderen, volwassenen en patiënten met SMA type 3 en 4 is nog weinig bekend. Het onderzoek heeft daarom als doel het effect van het medicijn bij deze groep patiënten nader te onderzoeken. Verbetering van spierkracht of motoriek, maar ook stabilisatie of het minder snel achteruitgaan in spierkracht zullen worden gezien als effecten van behandeling met Spinraza.
Als de effectiviteit onvoldoende blijkt, wat gebeurt er dan?
Op basis van de resultaten van het aan het VT-traject gekoppelde onderzoek neemt de minister uiteindelijk een besluit over definitieve toelating tot de basisverzekering voor volwassenen en kinderen die ouder zijn dan 9,5 jaar bij start van de behandeling. De minister kan op basis van de resultaten ook besluiten om het medicijn niet meer te vergoeden. Dan stopt de behandeling met Spinraza meteen bij de patiënten die meedoen aan het VT-traject.
Wanneer blijkt dat het middel voor een specifieke subgroep wel duidelijke verbeteringen geeft, dan kan de fabrikant voor deze subgroep een nieuwe aanvraag indienen.
Voor kinderen tot 9,5 jaar bij start van de behandeling verandert er dan niets. Voor hen wordt de behandeling vergoed uit het basispakket. Dat staat los van het VT-traject.