Webcast op 15 januari over ontwikkelingen VT en nieuwe medicijnen

Op woensdag 15 januari om 19:00u organiseert het SMA expertisecentrum samen met Spierziekten Nederland een webcast over de ontwikkelingen rondom het voorwaardelijke traject en Risdiplam en Zolgesma.

Zoals eerder bericht heeft het SMA expertisecentrum samen met medisch ethici van het UMC Utrecht de verschillende mogelijkheden waarmee voor de volgorde van behandeling onderzocht. Er zijn daarnaast ook nog ontwikkelingen omtrent drie andere medicijnen in ontwikkeling voor SMA.

Risdiplam is een middel dat grofweg hetzelfde werkingsmechanisme heeft als Spinraza, met het belangrijke verschil dat het niet via een ruggenprik maar als drankje wordt ingenomen. Het middel wordt nog onderzocht in verschillende medicijnstudies en  is nog niet op de markt. Wij hebben vernomen dat de fabrikant het op korte termijn gratis beschikbaar wil stellen voor patiënten met type 1 voor wie geen andere behandeling beschikbaar is. Een voorwaarde hiervoor is dat er een verzoek tot markttoelating in Europa is ingediend. 

Zolgensma: Zoals u wellicht al via de media heeft vernomen, stelt de fabrikant van deze gentherapie in 2020 binnen een bepaald programma 100 behandelingen beschikbaar voor kinderen onder de twee jaar met SMA. Omdat het aantal gegadigden wereldwijd vele malen groter is dan 100 patiënten (alleen in Nederland gaat het naar schatting al om meer dan 20 patiënten) zal er geloot gaan worden. Over details en procedures kon de producent nog geen mededeling doen. Het is ook verre van zeker of kinderen in Nederland op dit moment al voor deze therapie in aanmerking zullen komen.

Branaplam: Branaplam is een middel dat nog in ontwikkeling is. Het lijkt qua werking sterk op Risdiplam. De fabrikant heeft bekend gemaakt door te zullen gaan met de ontwikkeling. Daar bestonden aanvankelijk nog twijfels over. Meer valt daar op dit moment niet over te zeggen.

Inschrijven voor de webcast

Tijdens de webcast zullen we al uw vragen over deze ontwikkelingen beantwoorden. De webcast vindt plaats op woensdag 15 januari om 19:00u. Klik hier om u in te schrijven voor de webcast