Geneesmiddelenfabrikant Roche heeft resultaten bekendgemaakt van de Sunfish trial. Daaruit blijkt dat hun middel een gunstig effect heeft op de motorische functie van kinderen en jongvolwassenen met SMA typen 2 en 3.
In het Sunfish-onderzoek wordt het effect van het middel risdiplam onderzocht bij kinderen, jongeren en volwassenen met SMA typen 2 en 3, in de leeftijd van 2 tot 25 jaar. Analyse laat zien dat zij na twaalf maanden behandeling gemiddeld betere resultaten behaalden op de motor function measure (MFM-32, een maat voor motorische ontwikkeling) dan patiënten die een nepmedicijn (placebo) kregen. Er zijn geen ernstige bijwerkingen van het middel gevonden.
In totaal deden 180 patiënten mee. Risdiplam is net als Spinraza gericht op het bevorderen van de aanmaak van het SMN-eiwit in het lichaam. Een belangrijk verschil met Spinraza is dat risdiplam in vloeibare vorm via de mond wordt toegediend.
Wij zijn erg blij met deze positieve resultaten. Ze betekenen echter nog niet dat het middel op korte termijn ook beschikbaar komt voor patiënten. Op dit moment worden de onderzoeksgegevens uitgebreider geanalyseerd. Roche geeft aan de uitkomsten op komende congressen te willen presenteren. Zodra er meer bekend is, informeren we u verder.
Via de website van Roche vindt u het originele persbericht: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2019-11-11.htm. Hieronder vindt u antwoorden op enkele veelgestelde vragen rondom dit bericht:
Betekent dit persbericht dat alle behandelde mensen een goed effect bemerkten?
Dit kunnen we uit het persbericht niet opmaken, maar het is wel onwaarschijnlijk dat iedereen een goed effect heeft bemerkt. We moeten uitgebreidere berichtgeving afwachten.
Wat zijn overeenkomsten en verschillen tussen Risdiplam en Spinraza?
Spinraza is een geneesmiddel voor SMA dat al op de Europese markt is toegelaten. In Nederland is er een vergoedingsregeling als er met behandeling wordt gestart voor de leeftijd van 9.5 jaar. Het werkingsmechanisme van Spinraza en Risdiplam is vergelijkbaar. Beide middelen grijpen aan op het stukje erfelijk materiaal dat SMN2 genheet. ER zijn ook verschillen; Spinraza wordt gegeven als injectie (ruggenprik), Risdiplam is een drank. Ook de bijwerkingen zijn verschillend. Onderzoek naar de effectiviteit van Spinraza is uitgevoerd bij mensen met SMA tot de leeftijd van 13 jaar; voor Risdiplam is de leeftijdsgrens 25 jaar.
Is het mogelijk om met Risdiplam behandeld te worden?
Dat kan nu alleen in studieverband. In Nederland doet een klein aantal mensen meet aan de Jewelfish studie in het UMCU.
Komt Risdiplam direct beschikbaar voor mensen met SMA?
We zullen nu eerst moeten afwachten of en wanneer Risdiplam door de EMA op de Europese markt wordt toegelaten. Afhankelijk van de prijs moet daarna een vergoedingsregeling worden getroffen.
Verdere ontwikkelingen kunt u volgen op deze site en op spierziekten.nl