Wat is het VT-traject?
Medicijnen waarvan de werking niet of onvoldoende bewezen is, maar waarvan wordt aangenomen dat ze mogelijk wel werken bij de doelgroep, kunnen in aanmerking komen voor het VT-traject, voluit: het Traject Voorwaardelijke Toelating tot de basisverzekering. Dat gebeurt maar mondjesmaat. Spinraza komt nu beschikbaar binnen zo’n VT-traject, mits aan alle voorwaarden is voldaan. Het traject duurt zesenhalf jaar.
Aan welke voorwaarden moet dan nog worden voldaan?
Voor een deel gaat het om procedurele en administratieve zaken, maar er is ook een convenant (overeenkomst), dat door de onderzoekers, de fabrikant en de patiëntenorganisatie moet worden ondertekend. Verder moet er een onderzoeksprotocol worden opgesteld en goedgekeurd en niet onbelangrijk: er moet voldoende behandelcapaciteit beschikbaar komen. Op de website van het Zorginstituut is meer te lezen over de stappen die nog gezet moeten worden.
Welke stappen moeten gezet worden na het positieve besluit van de minister?
Bij zijn besluit geeft minister de opdracht aan de fabrikant, beroepsgroep en patiëntenvereniging om het onderzoeksvoorstel uit te werken.
Dit betekent (kort samengevat) dat men de volgende stappen moet nemen:
- Het uitwerken van de aanvraag in een onderzoeksprotocol dat voldoet aan voorwaarden van de METC (medisch ethische commissie);
- Goedkeuring krijgen voor de start van het onderzoek van METC;
- Een convenant maken dat voldoet aan de voorwaarden van de minister. Het Zorginstituut heeft hier een voorbeeldconvenant voor.
- Het ministerie onderhandelt nog over de prijs voor de duur van het onderzoek.
Op basis hiervan volgt een adviesbrief van het Zorginstituut aan de minister, waarin onder andere staat of de gemaakte afspraken in het convenant voldoen aan de voorwaarden van VWS (onder andere of het onderzoek METC goedkeuring heeft).
Tot slot keurt de minister de start van het voorwaardelijk toelatingstraject goed en past de regelgeving aan.
Wanneer kan het VT-traject van start gaan?
Zoals gezegd: er moet nogal wat geregeld worden en er zijn veel partijen bij betrokken. Van vorige VT-trajecten weten we dat het al snel zes maanden duurt voor er ook werkelijk een start gemaakt kan worden. De minister noemt in zijn brief aan de Tweede Kamer 1 januari als uiterste startdatum. Maar alle partijen zijn zich ervan bewust hoe groot de belangen van de patiënten zijn en zullen er alles aan doen om als het ook maar enigszins mogelijk is eerder te starten.
Kan iedereen in het VT-traject Spinraza krijgen?
Iedereen met SMA type 1, 2, 3 en 4 kan in het Traject van Voorwaardelijke Toelating Spinraza krijgen. Een voorwaarde is dat de patiënt meewerkt aan het onderzoek naar het effect van het medicijn. De minister heeft geen voorbehoud gemaakt voor specifieke groepen. Het moet echter wel mogelijk zijn om Spinraza op een medisch verantwoorde wijze toe te dienen. Dat zal voor iedere individuele patiënt moeten worden bekeken.
Doen kinderen tot 9,5 jaar ook mee in het VT-traject
Kinderen die nu al Spinraza krijgen doen niet mee in het VT-traject. Voor hen zit het middel in het verzekerde pakket. Dat stopt ook niet als een kind negenenhalf wordt.
Kunnen mensen met een ernstige scoliose of met een scoliosecorrectie ook Spinraza krijgen?
Geen enkele groep mensen is bij voorbaat uitgesloten. Dat geldt ook voor mensen met een scoliose of scoliosecorrectie. Maar omdat Spinraza met een ruggenprik moet worden ingebracht in het ruggenmerg, is het belangrijk dat eerst onderzocht wordt of toediening technisch kan en op een medisch verantwoorde wijze uitgevoerd kan worden. Een ernstige vergroeiing van de ruggengraat kan toediening in de weg staan. Of behandeling uiteindelijk mogelijk is zal per patiënt moeten worden bepaald.
In welke ziekenhuizen wordt Spinraza toegediend?
Op dit moment gebeurt dat alleen in het UMC Utrecht. Of dat ook zo blijft, wordt nog onderzocht.
Neemt het ziekenhuis contact met mij op of moet ik zelf actie ondernemen?
Wanneer u in het verleden tenminste één keer bij het SMA Expertisecentrum van het UMC Utrecht geweest bent, neemt het ziekenhuis zelf contact met u op zodra de behandeling kan starten. Bent u nog niet eerder in het SMA expertisecentrum geweest, neem dan contact op per mail: smaonderzoek@umcutrecht.nl
Zijn er start/stop criteria?
Op dit moment zijn er geen start/stop criteria.
Als er een wachttijd is, wie komen dan het eerste aan de beurt?
Daarvoor zijn op dit moment nog geen criteria opgesteld.
Kan ik in de toekomst overstappen naar een ander medicijn wanneer dit door de EMA wordt goed gekeurd?
Overstappen is altijd mogelijk. Een patiënt heeft altijd het recht deelname aan het onderzoek te staken. Of dat door de EMA toegelaten middel ook uit de basisverzekering wordt vergoed is nog een andere vraag.
Wat gebeurt er wanneer het middel niet of onvoldoende blijkt te werken?
Wanneer uit het onderzoek blijkt dat het middel niet of slecht werkt, dan komt het niet in het verzekerde pakket en krijgen patiënten het na afloop van het VT-traject ook niet vergoed. In de opzet van het onderzoek is vastgelegd hoe de werking van het middel precies wordt gemeten.
Kan ik de webcast over dit onderwerp terugkijken?
De webcast over Spinraza, hoe nu verder is terug te kijken op de website van Spierziekten Nederland via deze link: https://www.spierziekten.nl/overzicht/spinale-musculaire-atrofie-algemeen/webcast-positief-advies-sma-medicijn-hoe-nu-verder/