Zorginstituut Nederland heeft gisteravond laten weten dat het onderzoeksvoorstel van Biogen omtrent de voorwaardelijke toelating van Spinraza is afgekeurd. De fabrikant van het nieuwe SMA-geneesmiddel krijgt wel een tweede kans om het dossier opnieuw in te dienen.
Sinds juli 2018 heeft de fabrikant samen met het SMA Expertisecentrum en Spierziekten Nederland gewerkt aan het onderzoeksvoorstel om de mensen met SMA die buiten de huidige vergoedingsregeling voor Spinraza vallen, in onderzoeksverband te gaan behandelen. Dit onderzoek zou de werking van het middel bij patiënten ouder dan 9,5 jaar moeten aantonen. Zonder onderzoek komt er geen voorwaardelijke toelating van het middel tot de basisverzekering.
In december heeft de wetenschappelijke adviesraad (WAR) van het Zorginstituut het onderzoeksvoorstel van Biogen besproken. Deze adviesraad heeft de opdracht om te toetsen of de wetenschappelijke kwaliteit van het onderzoek voldoende is om aan het einde van de onderzoeksperiode (7 jaar) een uitspraak te kunnen doen of de behandeling ook daadwerkelijk effectief is.
Op dit moment heeft de WAR helaas geen positief advies uitgebracht. De reden hiervoor is dat de adviesraad nog aanvullende vragen heeft aan de fabrikant en de onderzoekers over het onderzoeksvoorstel. Het is om die reden ook afgewezen. Op 15 januari heeft de fabrikant hierover een brief ontvangen met in detail alle op- en aanmerkingen. Biogen krijgt nu een tweede kans om alsnog een voorstel te schrijven dat aan de bezwaren van het Zorginstituut tegemoet komt.
Het is op dit moment nog onduidelijk wat de precieze gevolgen zijn van deze tegenslag, hoelang nodig is om met een nieuw voorstel te komen en wat het vervolg van de procedure zou inhouden. Ook blijft het nog onzeker of er wel een voorwaardelijke toelating tot stand gaat komen. Het Zorginstituut is daar heel duidelijk over. De volledige brief staat ter inzage op de website van het Zorginstituut.
Meer informatie
-
- Ongetwijfeld roept de brief van het Zorginstituut veel vragen op bij betrokkenen. Daarom heeft Spierziekten Nederland samen met het SMA expertisecentrum een webcast georganiseerd op maandag 21 januari. Sprekers zijn dr. Ludo van der Pol van het SMA Expertisecentrum en Ria Broekgaarden van Spierziekten Nederland. Informatie en terugkijken van de webcast kan via deze pagina
-
- Ook via de website van Spierziekten Nederland is veel informatie beschikbaar. De berichtgeving over de vergoedingsregeling is beschikbaar via deze link
-
- Het officiële besluit van het Zorginstituut staat vermeld op deze pagina (zie punt 2)