De SPACE trial is een, door onderzoekers zelf opgezet, geneesmiddelonderzoek naar het effect van het medicijn pyrodostigmine op de prikkeloverdracht tussen zenuw en spier bij SMA-patiënten. Veel patiënten met SMA hebben naast zwakte van de spieren ook last van snelle vermoeibaarheid. Eerder onderzoek heeft laten zien dat dit mogelijk het gevolg is van een minder efficiënte prikkeloverdracht tussen zenuwcellen en spieren. Daarom zullen testen we binnen de SPACE Trial het effect van het medicijn pyrodostigmine (mestinon), dat de prikkeloverdracht tussen zenuw en spier verbetert. In de periode 2015 t/m januari 2018 hebben wij een groep patiënten gevolgd in het kader van de SPACE Trial. In december zijn de eerste analyses van de verzamelde data gestart.
Het is vrij uniek dat een medicijnstudie als deze wordt geïnitieerd vanuit onderzoekers zelf. Meestal is een farmaceutisch bedrijf verantwoordelijk voor deze (logistiek complexe) medicijnstudies. Nu alle patiënten zijn geïncludeerd in het onderzoek (meedoen is dus niet meer mogelijk) hebben we de patiënten die meedoen gezien in het kader van het onderzoek. Alle patiënten die hebben deelgenomen aan de studie hebben gedurende twee periodes van elk 8 weken zowel het middel (pyridostigmine) als een placebo (nepmedicijn) gekregen. Voorafgaand en na de periodes werd, in een volle dag met meerdere tests, gekeken naar het uithoudingsvermogen en de spierkracht. In de 5 bezoeken die iedere patiënt aan ons centrum bracht, hebben we zeer veel informatie verzameld. Deze informatie moet nu allemaal worden verwerkt en gecontroleerd.
De afgelopen periode hebben wij hard gewerkt ingespannen om de data zorgvuldig te verzamelen. In december worden de eerste analyses gestart waarna we u in het eerste kwartaal van 2019 verwachten te kunnen informeren over de eerste uitkomsten.