Het farmaceutische bedrijf AveXis heeft op 18 oktober in een persbericht laten weten dat het een verzoek voor goedkeuring heeft ingediend voor het middel AVXS-101 bij de Europese, Amerikaanse en Japanse medicijnagentschappen.
Wat is AVXS-101
AVXS-101 is een gentherapie voor SMA waarbij gebruik wordt gemaakt van een virus. Virussen zijn van zichzelf heel goed om een stukje erfelijk materiaal (DNA of RNA) in een cel ‘in te bouwen’. Het middel AVXS-101 maakt gebruik van een adeno-geassocieerd virus (AAV9). Het ziekmakende stukje is eerst uit dit virus gehaald en vervolgens is het menselijke SMN1 gen ‘in het virus gestopt’. Na het toedienen van het virus, worden de cellen van het lichaam ‘besmet’ en laat het virus het erfelijk materiaal dat het met zich meedraagt – in dit geval het SMN1 gen – achter in alle cellen. De toediening zelf gebeurd op dit moment via een eenmalig infuus.
Hoe ziet de goedkeuringsprocedure eruit
In Europa worden dit soort goedkeuringsverzoeken, Marketing Authorization Application (MAA) genaamd, beoordeeld door de European Medicines Agency (EMA). Farmaceutische bedrijven kunnen een MAA verzoek indienen om marktautorisatie voor hun middel te krijgen, waarna het mag worden ‘verkocht’ aan patiënten. De EMA beoordeeld aan de hand van de ingediende documenten of het middel veilig en effectief genoeg is om op de markt verkocht te kunnen worden. Nu AveXis een marktautorisatieverzoek heeft ingediend, zal de EMA in de komende weken overwegen of het verzoek in behandeling wordt genomen. Als de EMA beslist dat het verzoek in behandeling genomen kan worden, heeft de EMA daarna 7 maanden de tijd om een uiteindelijk besluit te maken over de uiteindelijke toelating (marktautorisatie) van het geneesmiddel.
Wat betekent dit voor mensen met SMA in Nederland?
Op dit moment is het nog onzeker of de EMA het dossier in behandeling zal nemen en wat daarna de mogelijke uitkomst zou zijn van het vervolgproces. Daarnaast is de huidige marktautorisatie alleen ingediend voor patiënten met SMA type 1. Dat zou betekenen dat het middel dus – als het beschikbaar komt – waarschijnlijk alleen voor deze groep patiënten beschikbaar komt. Bovendien moet – evenals bij het middel nusinersen – na een marktautorisatie van de EMA ook nog door het Ministerie van VWS een oordeel worden gegeven over de vergoeding van de medicatie (vergoedingsregeling).
Mogelijk AVXS-101 studie in Nederland
Naast de marktautorisatie lopen er nog steeds verschillende studies naar het middel AVXS-101. Het SMA Centrum Nederland is momenteel ook bezig om mee te doen aan een de STRIVE-EU studie en SPR1NT studie naar dit middel. Op dit moment is een aanvraag hiervoor ingediend bij het Loket Gentherapie en de Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO) die goedkeuring moeten geven voordat de studie gestart kan worden.
Het SMA Centrum zal de ontwikkelingen uiteraard op de voet blijven volgen.