Het medicijn Spinraza wordt sinds 1 augustus 2018 vergoed voor kinderen van 9,5 jaar of jonger. Het ministerie, fabrikant Biogen en het SMA Expertisecentrum treffen voorbereidingen om een grotere groep patiënten met SMA in onderzoeksverband te gaan behandelen met Spinraza. Dit gebeurt in het kader van ‘voorwaardelijke toelating tot het basispakket’. Wie komen hiervoor in aanmerking? Wanneer start dit onderzoek? Spierziekten Nederland heeft in samenwerking met ons de belangrijkste vragen en antwoorden op een rij gezet.