Zoals eerder bericht, wordt het geneesmiddel Spinraza (nusinersen) dat speciaal is ontwikkeld voor SMA, vanaf 1 augustus vergoed vanuit de basisverzekering voor een specifieke groep kinderen. De regeling betekent in de praktijk dat kinderen tot de leeftijd van ongeveer 9,5 jaar in aanmerking komen voor de behandeling. Hierdoor komen op dit moment oudere kinderen (in ieder geval iedereen boven de 9.5 jaar), tieners en volwassenen met SMA niet in aanmerking voor behandeling met Spinraza.
Leeftijdsgrens op basis van advies Zorginstituut Nederland
De leeftijdsgrens voor behandeling is er gekomen op advies van het Zorginstituut Nederland. Zij hebben geoordeeld dat er op dit moment onvoldoende wetenschappelijk bewijs is voor de werkzaamheid van de medicatie bij oudere kinderen, tieners en volwassen. Om duidelijkheid te krijgen of de medicatie mogelijk ook werkt voor deze groep, zal het SMA Expertisecentrum in het UMC Utrecht dit gaan onderzoeken.
Om een dergelijke studie te kunnen starten, wordt er op dit moment gesproken met de fabrikant van het geneesmiddel. Hierbij wordt met name gekeken naar hoe een dergelijke studie eruit zou komen te zien en wanneer deze van start kan gaan. Uiteraard zet het SMA Expertisecentrum zich in om zo snel mogelijk te kunnen starten met het onderzoek.
Mogelijkheden om mee te doen aan de studie?
Het is op dit moment nog onduidelijk wie er precies met het onderzoek mee kunnen doen en wanneer hiermee kan worden gestart. Daarvoor moeten eerst criteria worden bepaald waaraan mensen moeten voldoen om deel te kunnen nemen aan het onderzoek. Mensen die bij het SMA expertisecentrum bekend zijn en voldoen aan de criteria om deel te nemen aan het onderzoek, worden door ons benaderd op het moment dat er meer duidelijkheid is.
Registratie en onderzoekdeelname?
Vanuit het SMA Expertisecentrum in het UMC Utrecht lopen verschillende onderzoeken naar SMA. Zie hiervoor het overzicht op onze website.
Wilt u graag geregistreerd staan bij het SMA Expertisecentrum of graag meedoen aan een van onze onderzoeken? Dat kan! Neem dan contact met ons op.