In 2008 startte de ‘CARNI-VAL Trail‘ met als doel te onderzoeken of het middel valproïnezuur (depakine, valproaat) gecombineerd met L-carnitine een gunstig effect zou kunnen hebben voor mensen met SMA. De medio augustus 2017 gepubliceerde studie laat zien dat dat niet het geval is.
Valproïnezuur & SMA
Valproïnezuur (Depakine, Valproaat) is een medicijn dat we vooral kennen als middel om epilepsie mee te behandelen. Daarnaast is er echter ook veel onderzoek gedaan bij SMA, omdat het de hoeveelheid geproduceerd SMN eiwit in de cellen zou verhogen. Logischerwijs heeft dit geleid tot onderzoek bij mensen met SMA om te kijken of er een voordeel is van gebruik van het medicijn – al dan niet in combinatie met het middel L-carnitine.
Valproïnezuur & L-Carnitine
Onderzoek naar een mogelijk voordeel voor mensen met SMA bij gebruik van de combinatie van deze middelen was het centrale thema in de CARNI-VAL studie, die al in 2008 is begonnen. Kinderen met SMA type 1 kwamen in aanmerking om deel te nemen. Uiteindelijk werden 37 kinderen verspreid over verschillende centra in Amerika, Canada en Duitsland geïncludeerd en behandeld met de medicatie. Zij zijn vergeleken met 57 kinderen met SMA type 1 van wie al gegevens in een eerder stadium waren verzameld en die niet behandeld werden met medicatie.
Medio augustus 2017 werden de resultaten gepubliceerd. De CARNI-VAL studie laat zien dat er geen voordeel is van gebruik van de combinatie van medicijnen voor kinderen met SMA type 1 op de overleving of de noodzaak tot ondersteuning van de ademhaling. Ten aanzien van deze punten lieten kinderen met de medicatie dus geen andere uitkomsten zien dan kinderen zonder de medicatie. Zie hiervoor ook het gedeelte van onze website met informatie over onderzochte medicatie voor SMA die niet werkzaam is, via deze link.
Meer informatie
Er is erg veel informatie te vinden over de behandeling van SMA. Op onze website proberen we deze informatie zo goed mogelijk te bundelen en weer te geven, zie hiervoor de volgende links:
- Een overzicht en uitleg over de verschillende typen medicijnen in ontwikkeling voor SMA: zie deze pagina
- Specifieke uitleg over de ‘Antisense Oligonucleotiden’. Het middel ‘Spinraza’ (Nusineren) is hier een voorbeeld van: zie deze pagina
- Belangrijke informatie over onderzochte medicatie voor SMA, die niet werkt of waar nog (veel) te weinig onderzoek naar is gedaan: zie deze pagina
Vragen en contact?
Indien u naar aanleiding van dit nieuwsbericht vragen heeft, kunt u die ons te allen tijde stellen via smaonderzoek@umcutrecht.nl.