Het Farmaceutische bedrijf Avexis, dat bezig is met de ontwikkeling van virale gentherapie voor SMA, heeft eind maart 2017 een uitgebreide update naar buiten gebracht over de voortgang van het onderzoek. In de update, via deze link (pdf formaat) te downloaden, wordt stilgestaan bij de tot nu toe positieve behaalde resultaten in het jaar 2016 van het lopende onderzoek in Amerika.
De resultaten die zijn gepresenteerd door Avexis, hebben betrekking op het onderzoek naar virale gentherapie. Bij deze vorm van behandeling wordt met behulp van een virus het bij SMA niet werkende SMN1 gen weer in de cellen van het lichaam gebracht. Over de achtergrond van deze vorm van mogelijke behandeling van SMA, is meer te lezen op onze website.
De veelbelovende resultaten komen op dit moment voort uit een zogenaamde “fase 1” studie, waarbij is gekeken of de therapie veilig is om toe te passen. Dat lijkt, op basis van de beschikbaar gemaakte informatie, zo te zijn. De volgende stap is dat wordt gekeken naar de werkzaamheid. Hiervoor zal een nieuw onderzoek worden opgestart. Avexis laat in de update weten dat er zowel in Amerika als Europa plannen zijn om hier in 2017 mee verder te gaan.
Hoe blijf ik op de hoogte van nieuws?
Wij zullen u via mail en website zo goed mogelijk op de hoogte houden van verdere ontwikkelingen. We doen dit in samenwerking met Spierziekten Nederland. Heeft u vragen, dan kunt u het SMA Expertisecentrum in het UMC Utrecht ook altijd bereiken via smaonderzoek@umcutrecht.nl.