De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) heeft eind februari 2017 de Tweede Kamer middels een brief geïnformeerd over de ontwikkelingen van het middel Nusinersen (Spinraza) en de eventuele introductie in Nederland.
Spinraza: een antisense oligonucleotide.
Het middel Nusinersen (op de markt gebracht in Amerika onder de naam “Spinraza“) is een zogenaamde Antisense Oligonucleotide. Het middel zorgt ervoor dat het ‘reserve gen’ dat mensen hebben, het SMN2 gen, harder aan het werk wordt gezet om meer SMN eiwit te maken. Dit moet ervoor zorgen dat de klachten van SMA verbeteren.
FDA keurt gebruik goed, wachten op EMA voor Europa.
Met kerst 2016 werd het middel door de Food and Drug Administration (FDA) in Amerika goedgekeurd voor de behandeling van kinderen en volwassenen met SMA. Zie hiervoor ook ons eerdere nieuwsbericht. Sinds de goedkeuring door de FDA, is het wachten op de uitspraak van de European Medicines Agency (EMA), de Europese zusterorganisatie van de FDA. Zij zijn momenteel bezig met de beoordeling of het middel ook voor gebruik in de Europese Unie wordt goedgekeurd, en zo ja, voor welke SMA typen en bij welke leeftijden. De EMA zal hier in de komende maanden over berichtten.
Vooruitlopend op de beslissing van de EMA heeft de Minister van Volksgezondheid eind februari 2017 de Tweede Kamer geïnformeerd over de mogelijke gevolgen hiervan. Een van de redenen hiervoor is de hoge kostprijs van het middel. De brief van de minister is te downloaden via deze link (pdf formaat). Op de website van Spierziekten Nederland is een uitgebreid persbericht verschenen rondom het naar buiten komen van de brief. Zie hiervoor het nieuwsbericht op hun website.
Hoe blijf ik op de hoogte van nieuws?
Wij zullen u via mail en website zo goed mogelijk op de hoogte houden van verdere ontwikkelingen. We doen dit in samenwerking met Spierziekten Nederland. Heeft u vragen, dan kunt u het SMA Expertisecentrum in het UMC Utrecht ook altijd bereiken via smaonderzoek@umcutrecht.nl.