Op 16 september 2016 bracht farmaceut Hoffmann-La Roche een persbericht naar buiten over een nieuwe fase van het onderzoek naar het experimentele medicijn RG7916. Dit is een zogenaamde ‘small molecule’ dat specifiek voor de behandeling van SMA is ontwikkeld. Op onze pagina’s over medicijnen die in ontwikkeling zijn voor SMA leggen we uit wat ‘small molecules’ (kleine moleculen) zijn en hoe ze werken.
RG7916
Het middel “RG7916” is een experimenteel medicijn, een zogenaamde ‘splicing modifier’. Het moet ervoor moet zorgen dat in de cellen van het lichaam meer SMN eiwit wordt gemaakt. Bij mensen met SMA werkt het SMN1 gen niet en dit leidt tot onvoldoende SMN eiwit in lichaamscellen. Uit eerder onderzoek is gebleken dat RG7916 het reserve SMN gen (‘SMN2’) harder kan laten werken. SMN2 maakt maar kleine hoeveelheden SMN eiwit, maar kan misschien door medicijnen uit deze slaapstand worden gehaald. Het onderzoek naar RG7916 moet uitwijzen of dit experimentele middel daadwerkelijk voor een verbetering van de spierfunctie zorgt bij mensen met SMA.
Klinische studie van start
Roche zal starten met een zogenaamde ‘klinische studie’ met het middel RG7916. Dit betekent dat het middel zal worden getest op mensen met SMA. Roche bericht dat er onderzoeken starten voor zowel SMA type 1 als gecombineerd voor SMA type 2 en 3. De verwachting van Roche is dat eind 2016 de eerste ziekenhuizen in Amerika gaan starten. Vanaf dat moment kunnen Amerikaanse patiënten deelnemen.
Deelname vanuit Nederland?
De studie naar RG7916 is een vervolg op de ‘Moonfish studie’, die vroegtijdig werd beëindigd. Het SMA Expertisecentrum zou gaan deelnemen aan de Moonfish studie. Het is op dit moment nog niet bekend of het SMA Expertisecentrum ook kan deelnemen aan deze nieuwe studie. Uiteraard proberen we hierover zo snel mogelijk duidelijkheid te verkrijgen. We houden u op de hoogte via onze website.
Nuttige links
- Het persbericht van Roche, via de Amerikaanse patiëntenorganisatie Cure SMA
- Nadere uitleg over de nieuwe fase van het onderzoek via Cure SMA.
- Uitleg over ‘small molecules’
- Uitleg over het medicijnonderzoek voor SMA
Vragen?
Indien u vragen heeft over dit bericht of meer informatie zou willen ontvangen over SMA of het (internationale) medicijnonderzoek naar SMA, kunt u contact met ons opnemen via smaonderzoek@umcutrecht.nl.