Op 16 september 2016 brachten farmaceuten Biogen en Ionis Pharmaceuticals gezamenlijk een persbericht naar buiten met informatie over het experimentele medicijn ‘Nusinersen’ voor SMA.
Biogen heeft vroegtijdig de “ENDEAR studie” naar de effectiviteit van het experimentele medicijn Nusinersen bij kinderen met SMA type 1 afgebroken omdat een positief effect was aangetoond. Begin september berichtten we al op onze website over de positieve resultaten van het onderzoek naar Nusinersen. Biogen en Ionis hebben de autoriteiten in Amerika (FDA) en Europa (EMA) gevraagd het middel te registreren als geneesmiddel voor SMA zodat het op de markt kan worden gebracht en voorgeschreven aan kinderen met SMA type 1. In afwachting van de uitkomsten van deze beoordeling door de FDA en EMA, is nu aangekondigd dat er een begin wordt gemaakt met het zogenaamde ‘Expanded Acces Program’ (EAP).
Wat houdt het ‘Expanded Acces Program’ in?
Het Expanded Acces Program (EAP) is bedoeld om kinderen met SMA type 1 toegang te geven tot het medicijn, zolang de aanvraagprocedures bij de FDA en EMA lopen. Het programma zal naar verwachting in de herfst van 2016 starten in de Amerikaanse en Europese ziekenhuizen die meededen aan het ENDEAR onderzoek. Nederland hoort daar tot onze spijt (nog) niet bij. Kinderen in Nederland krijgen daardoor nu helaas nog geen toegang tot Nusinersen.
Het SMA Expertisecentrum zet zich in samenwerking met Spierziekten Nederland, het Prinses Beatrix Spierfonds en de stichting Spieren voor Spieren uiteraard in om Nederlandse kinderen met SMA type 1 ook toegang te geven tot de experimentele medicatie. We houden u hierover op de hoogte via deze website.
Deelname vooralsnog alleen voor kinderen met SMA type 1
In het ‘Expanded Acces Program’ zullen eerst de kinderen met SMA type 1 die deelnamen aan het ENDEAR onderzoek en een placebo toegediend kregen, worden behandeld met Nusinersen. Pas daarna zal worden bepaald óf en welke andere kinderen met SMA type 1 voor de behandeling in aanmerking komen in de ziekenhuizen die deelnamen aan het ENDEAR onderzoek. Het is nu nog niet bekend of Nederlandse kinderen in buitenlandse ziekenhuizen kunnen worden behandeld. Kinderen, tieners en volwassenen met SMA typen 2, 3 en 4 komen tot op heden niet voor behandeling in aanmerking. Er zijn momenteel wel onderzoeken naar de werkzaamheid van het middel Nusinersen bij SMA typen 2 en 3, maar hiervan zijn nog geen resultaten bekend. Voor aanvullende informatie over het ‘Expanded Acces Program’ voor kinderen met SMA type 1 kunt u terecht op de website van clinicaltrials.gov (let op: informatie is in het Engels).
Nuttige links
- Uitleg over het medicijnonderzoek naar SMA
- Uitleg over ‘antisense oligonucleotiden’, een van de vormen van experimentele medicijnen die worden ontwikkeld en getest voor SMA. Nusinersen is een voorbeeld van een ‘antisense oligonucleotide’
- Het nieuwe persbericht van Biogen en Ionis Pharmaceuticals, via de ‘Trust SMA Foundation’ (let op: persbericht is in het Engels)
- Het eerdere nieuwsbericht over de gunstige resultaten van Nusinersen voor kinderen met SMA type 1
- Veelgestelde vragen over Nusinersen en de beschikbaarheid ervan
Vragen?
Indien u vragen heeft over dit bericht of meer informatie wilt ontvangen over SMA of het (internationale) medicijnonderzoek naar SMA, neem dan contact met ons op via smaonderzoek@umcutrecht.nl.