Medicijn ‘Olesoxime’ voorlopig in de wachtkamer.
Tussen 2011 en 2013 is het middel “Olesoxime” onderzocht in een groot opgezette Europese trial onder 160 kinderen en jongeren met SMA type 2 of 3. In het SMA Expertisecentrum van het UMC Utrecht deden ook 9 Nederlandse patiënten mee. Olesoxime zou mogelijk achteruitgang bij patienten met SMA type 2 en 3 tegen kunnen gaan of beperken (zie ook het eerdere nieuwsbericht over de uitkomst van de Trophos Trial).
De resultaten van de proeven die zijn gedaan, zijn inmiddels ingeleverd bij de Europese en de Amerikaanse geneesmiddelen autoriteiten (EMA en FDA). Recent hebben de EMA en FDA een advies uitgebracht over de markttoelating van Olesoxime. Zij oordelen dat de aangeleverde stukken nu nog onvoldoende bewijs leveren voor de werkzaamheid van het middel. De onderzoekers moeten daarom een deel van het werk over doen. Daarna kan Roche, de betrokken farmaceut, opnieuw een aanvraag indienen.
Wat zijn de gevolgen?
Dit leidt tot een aanzienlijke vertraging. Het zou kunnen betekenen dat een nieuw dossier pas in 2020 wordt ingediend. Dit is voor alle betrokkenen uiteraard zeer teleurstellend nieuws. Meer informatie is te lezen via onder andere de website van Spierziekten Nederland.
Vervolgonderzoek
Op dit moment is er nog geen informatie over hoe het vervolgonderzoek waar de EMA en FDA naar hebben gevraagd eruit gaat zien. Indien meer informatie bekend wordt, zullen wij hierover via onze website berichten. Wel is bekend dat de deelnemers van het van het eerdere onderzoek naar Olesoxime opnieuw zullen worden gevraagd deel te nemen aan een nieuw vervolgonderzoek met het medicijn. Hiervoor worden zij op korte termijn uitgenodigd. Voor Nederland geldt dat alleen de 9 patiënten die eerder meededen tussen 2011 en 2013 in aanmerking komen voor deze nieuwe studie.
Andere medicijnonderzoeken
Olesoxime is gelukkig niet het enige middel waar onderzoek naar gedaan wordt, er zitten nog veel andere middelen in de pijplijn. Eerder berichtten wij hier ook al over op onze website.
De themadag SMA op 28 mei 2016, georganiseerd door het SMA Expertisecentrum van het UMC Utrecht en Spierziekten Nederland, staat helemaal in het teken van de verschillende wegen die naar therapie kunnen leiden.
Meer lezen?
Een uitgebreid nieuwsbericht is ook geplaatst op de website van Spierziekten Nederland: “Olesoxime voorlopig in de wachtkamer“.
Dit is een bericht uit het nieuwsarchief van de oude website van het SMA Expertisecentrum. Tijd en datum van plaatsing zijn onjuist.