Het Franse farmaceutische bedrijf heeft de resultaten van de ‘Trophos Trial’ bekend gemaakt. Vanuit het SMA Expertisecentrum in het UMC Utrecht hebben meerdere mensen met SMA deelgenomen aan dit medicijnonderzoek.
Wat is de uitkomst van het onderzoek?
Voor het onderzoek hebben deelnemers 2 jaar lang dagelijks het middel Olesoxime of een placebo gebruikt. Uit de analyses blijkt dat de groep patiënten die placebo heeft gebruikt na 2 jaar gemiddeld genomen motorisch minder goed functioneert dan bij de start van de studie. De groep patiënten die Olesoxime heeft gebruikt is gemiddeld niet achteruit gegaan. Patiënten die Olesoxime gebruikten hadden ook minder vaak bijwerkingen in de vorm van luchtweg infecties. Het lijkt er dus op dat Olesoxime een gunstig effect heeft gehad op het beloop van SMA.
Is het onderzoek nu helemaal afgerond?
Het onderzoek is in oktober 2013 helemaal afgerond. De verwachting is dat er nog wel extra werk nodig is om alle verkregen gegevens gedetailleerd te analyseren. Olesoxime is onderzocht bij kinderen en jong volwassenen met SMA type 2 en 3 die niet meer kunnen lopen. Het is onbekend of Olesoxime ook een gunstig effect heeft bij heel jonge kinderen (jonger dan 3 jaar, met SMA type 1 of 2) of bij oudere patiënten (ouder dan 25 jaar). Er zal in de toekomst dus nog verder onderzoek moeten worden verricht.
Is SMA nu te genezen?
Olesoxime geneest SMA niet. De onderzoeksgegevens wijzen op het stabilisatie van de spierkracht in een periode van 2 jaar.
Is het middel nu verkrijgbaar voor gebruik?
Waarschijnlijk zal Trophos op korte termijn in overleg treden met de Amerikaanse (FDA) en Europese (EMA) organisaties die zich bezighouden met de registratie van geneesmiddelen. Als deze organisaties vinden dat Olesoxime een veilig en werkzaam geneesmiddel is, zal er toestemming komen om het op de markt te brengen. De EMA en FDA kunnen echter ook om meer onderzoek vragen. Olesoxime is dus voorlopig nog niet beschikbaar voor behandeling van patiënten met SMA.
Hoe blijf ik op de hoogte van verdere ontwikkelingen?
Wij zullen u via onze website zo goed mogelijk op de hoogte houden van nieuwe ontwikkelingen.
Dit is een bericht uit het nieuwsarchief van de oude website van het SMA Expertisecentrum. Tijd en datum van plaatsing zijn onjuist