Het SMA Expertisecentrum van het UMC Utrecht is gestart met een nieuw medicijnonderzoek bij SMA: de SPACE trial
Veel patiënten met Spinale spieratrofie (SMA) hebben naast zwakte van de spieren last van snelle vermoeibaarheid. Eerder onderzoek heeft laten zien dat dit mogelijk het gevolg is van een minder efficiënte prikkeloverdracht tussen zenuwcellen en spieren. In een nieuw geneesmiddelenonderzoek zal het SMA Expertisecentrum in het UMC Utrecht het effect van het medicijn pyrodostigmine (mestinon) onderzoeken bij mensen met SMA. Het geneesmiddel verbetert de prikkeloverdracht tussen zenuw en spier. Titel van het onderzoek is de ‘SPACE trial’.
Pyridostigmine is een geneesmiddel dat is geregistreerd voor de aandoening ‘myasthenia gravis’. Pyridostigmine stimuleert en verbetert de werking van de neuromusculaire overgang bij patiënten met myasthenia gravis. Pyridostigmine is echter een experimenteel geneesmiddel bij SMA en de mogelijke voordelen zijn nog niet vastgesteld.
Door middel van dit onderzoek willen we informatie verzamelen over de werkzaamheid en het effect van pyridostigmine bij patiënten met SMA typen 2, 3 en 4. Dit onderzoek moet uitwijzen of een 4 dagelijkse dosis pyridostigmine (tabletten) gedurende een periode van 8 weken de symptomen vermoeibaarheid bij mensen met SMA kan verbeteren.
Het onderzoek wordt georganiseerd door het SMA Expertisecentrum en de afdeling Neurologie & Neurochirurgie van het UMC Utrecht. Aan dit onderzoek kunnen ongeveer 45 patiënten meedoen. Patiënten met SMA typen 2, 3 en 4 van de leeftijd van 12 jaar of ouder komen in aanmerking om deel te nemen aan de trial.
Inmiddels zijn de eerste patiënten in dit onderzoek geïncludeerd. Op basis van een willekeurig lotingsnummer worden mensen met SMA die zijn opgenomen in het Nederlandse SMA register benaderd. Voor meer informatie over de registratie in het Nederlandse SMA register en deelname aan het ‘basisonderzoek’, zie onze website.
Na de uitnodiging van potentiële deelnemers volgt eerst een screeningsbezoek, waarbij wordt gekeken of de patiënt aan de inclusiecriteria van de trial voldoet. De inclusiefase van dit onderzoek zal naar verwachting nog een paar maanden in beslag nemen.
Meer informatie over de SPACE trial is te vinden op onze website. Wilt u graag deelnemen aan de SPACE trial? Neem dan met ons contact op via: smaonderzoek@umcutrecht.nl.
Dit is een bericht uit het nieuwsarchief van de oude website van het SMA Expertisecentrum. Tijd en datum van plaatsing zijn onjuist.