04/02/2020

Zolgensma (Onasemnogene abeparvovec)

Zolgensma (Onasemnogene abeparvovec) is een virale gentherapie die in Amerika is goedgekeurd door de U.S. Food and Drug Administration (FDA). Dit betekent dat in Amerika kinderen tot de leeftijd van twee jaar in aanmerking komen voor behandeling met deze vorm van gentherapie. Op dit moment wordt in Europa door de European Medicines Agency (EMA) beoordeeld of dit medicijn ook in de Europese Unie beschikbaar komt. Verwacht wordt dat de EMA in april/mei 2020 een uitspraak doet.

Werking
Zolgensma (stofnaam Onasemnogene abeparvovec) is een virale gentherapie die gebruik maakt van een adeno-geassocieerde virale vector serotype 9 waar een stukje menselijk SMN1-gen is ingestopt. Het middel verhoogt de SMN-eiwitproductie in zenuwcellen. Na het toedienen van het virus, worden de cellen van het lichaam ‘besmet’ en stopt het virus het erfelijk materiaal dat het met zich meedraagt – in dit geval het SMN1 gen – in alle cellen.

De resultaten die openbaar zijn sinds november 2017 komen van een kleine groep kinderen met SMA type 1, voor het grootste deel jonger dan 6 maanden. De behandelde kinderen bleven na behandeling (anders dan verwacht) leven en leerden bijna altijd zitten. Dit betekent dat de behandeling kinderen ook een deel van hun motorische ontwikkeling kan teruggeven. Er is, zeker voor kinderen ouder dan 6 maanden tot de leeftijd van 2 jaar, nog nauwelijks openbaar wetenschappelijk bewijs van de effectiviteit van het middel en risico’s op de korte en langere termijn. 

Beschikbaarheid in Nederland
In Nederland is de behandeling met Zolgensma nog niet goedgekeurd. Het middel wordt nog onderzocht in verschillende medicijnstudies en is daarom nog niet in Europa en daarmee Nederland goedgekeurd. Op dit moment wordt in Europa door de European Medicines Agency (EMA) beoordeeld of dit medicijn ook in de Europese Unie beschikbaar komt. Verwacht wordt dat de EMA in april/mei 2020 een uitspraak doet. Hierna zal per land nog moeten worden onderhandeld over een eventuele vergoeding.

Meer informatie