04/02/2020

Zolgensma (Onasemnogene abeparvovec)

Zolgensma (Onasemnogene abeparvovec) is een virale gentherapie die in Amerika is goedgekeurd door de U.S. Food and Drug Administration (FDA). Dit betekent dat in Amerika kinderen tot de leeftijd van twee jaar in aanmerking komen voor behandeling met deze vorm van gentherapie. In Nederland is het middel nu vervroegd beschikbaar voor baby’s met spierziekte SMA in een Early Access Programma (EAP).

Werking
Zolgensma (stofnaam Onasemnogene abeparvovec) is een virale gentherapie die gebruik maakt van een adeno-geassocieerde virale vector serotype 9 waar een stukje menselijk SMN1-gen is ingestopt. Het middel verhoogt de SMN-eiwitproductie in zenuwcellen. Na het toedienen van het virus, worden de cellen van het lichaam ‘besmet’ en stopt het virus het erfelijk materiaal dat het met zich meedraagt – in dit geval het SMN1 gen – in alle cellen.

De resultaten die openbaar zijn sinds november 2017 komen van een kleine groep kinderen met SMA type 1, voor het grootste deel jonger dan 6 maanden. De behandelde kinderen bleven na behandeling (anders dan verwacht) leven en leerden bijna altijd zitten. Dit betekent dat de behandeling kinderen ook een deel van hun motorische ontwikkeling kan teruggeven. Er is, zeker voor kinderen ouder dan 6 maanden tot de leeftijd van 2 jaar, nog nauwelijks openbaar wetenschappelijk bewijs van de effectiviteit van het middel en risico’s op de korte en langere termijn. 

Meer informatie
Meer informatie en veelgestelde vragen over Zolgensma vindt u hier