24/08/2020

Vragen en antwoorden over het medicijn Risdiplam

Wat is Risdiplam?
Risdiplam is een medicijn voor SMA. Het werkingsmechanisme is grofweg vergelijkbaar met Spinraza, maar kan worden ingenomen als drank. Het middel richt zich rechtstreeks op de oorzaak van SMA (namelijk een tekort aan SMNeiwit door het ontbreken van het SMN1-gen) en kan de hoeveelheid functioneel SMN-eiwit in lichaamscellen verhogen. Het is onderzocht in verschillende medicijnstudies waarvan de resultaten bekend zijn, maar nog niet openbaar zijn gemaakt. Een aantal andere onderzoeken (zoals de Jewelfish trial) is nog niet afgerond.

Risdiplam is nu nog niet tot de Europese markt toegelaten. Fabrikant Roche heeft daarvoor wel een aanvraag gedaan bij het Europese geneesmiddelenbureau EMA. In Amerika is de situatie anders omdat het Amerikaanse geneesmiddelenbureau FDA onlangs (zomer 2020) markttoelating voor Risdiplam heeft goedgekeurd. Dit besluit zorgt er nog niet meteen voor dat patiënten daar ook behandeld kunnen worden. Ook in Amerika kan het een tijd duren voordat er afspraken zijn gemaakt over de beschikbaarheid en vergoeding.

Kunnen patiënten in Nederland er al mee behandeld worden?
De fabrikant stelt het middel vervroegd beschikbaar, dus voor markttoelating en zonder vergoeding. Dit soort behandelprogramma’s zijn mogelijk dankzij een bijzondere bepaling in de wet die het mogelijk maakt patiënten te behandelen met geneesmiddelen die nog niet zijn goedgekeurd. Het moet dan gaan om patiënten met een levensbedreigende of invaliderende ziekte waarvoor geen andere behandeling bestaat of die alle behandelingsopties met goedgekeurde middelen al hebben geprobeerd. Er is dan vaak toestemming nodig van de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (artsenverklaring) om het middel beschikbaar te stellen nog voor het officieel is goedgekeurd door de Europese Unie. De medicatie is dan beschikbaar op kosten van de producent totdat het middel is toegelaten tot het Nederlandse vergoedingssysteem.

Kom ik in aanmerking voor Risdiplam?
De fabrikant heeft voorlopig aangegeven het middel gratis beschikbaar te stellen aan iedereen met SMA type 1, als er geen andere behandelmogelijkheid is. Dit betekent dat patiënten met SMA type 1 alleen in aanmerking komen voor Risdiplam als Spinraza onvoldoende effect laat zien of de behandeling technisch niet mogelijk is. De arts bespreekt dit altijd met de patiënt of ouders. Spinraza is een door de EMA goedgekeurd medicijn en bewezen effectief. Het wordt onder specifieke voorwaarden vergoed vanuit het basispakket. 

Als ik SMA type 2 of 3 heb en Spinraza is voor mij niet mogelijk, wat dan?
Risdiplam kan op dit moment alleen voor patiënten met SMA type 1 worden ingezet. De fabrikant treft voorbereidingen om het behandelprogramma uit te breiden. Wanneer dat is en voor welke patiënten precies is nog niet bekend. Wij hopen dat er snel een regeling komt voor mensen met SMA type 2 en 3 die niet in aanmerking komen voor Spinraza.

Is Spinraza beter dan Risdiplam? En hoe zit dat met Zolgensma?
Spinraza, Risdiplam en Zolgensma zijn allen geneesmiddelen die de oorzaak van SMA, namelijk het tekort aan SMN eiwit in lichaamscellen (ten dele) corrigeren. De manier waarop dit gebeurt verschilt per medicijn. Het is niet bekend of er verschillen zijn in de mate van effectiviteit, omdat er geen vergelijkende studies beschikbaar zijn. Het ligt wel voor de hand dat in de toekomst voor specifieke groepen mensen met SMA andere behandelkeuzes worden gemaakt.

Risdiplam is, omdat het een drank is, toch veel minder belastend als behandeling dan Spinraza?
De manier van toediening verschilt. Risdiplam is een drank die dagelijks moet worden ingenomen, terwijl Spinraza na de oplaadfase in de eerste twee maanden drie keer per jaar toegediend moet worden met een ruggenprik. Het is nog niet duidelijk of er verschillen zijn in werkzaamheid en bijwerkingen. Als Risdiplam door de European Medicine Agency (EMA) wordt toegelaten tot de markt en er een vergoedingsregeling komt, zullen al deze factoren – effectiviteit, bijwerkingen en belasting – moeten worden meegenomen in de keuzes rondom behandeling.

Ik sta op de wachtlijst voor Spinraza in het kader van het VT traject en heb SMA type 1. Kan ik dan al met Risdiplam starten?
Het SMA Expertisecentrum verzorgt de behandeling van kinderen en volwassenen met SMA. Het gaat hierbij om de behandeling met Spinraza voor kinderen die met behandeling starten als ze jonger zijn dan 9,5 jaar (reguliere vergoeding), het voorwaardelijke vergoedingstraject (VT-traject) voor behandeling van mensen met SMA ouder dan 9,5 jaar met Spinraza (fabrikant Biogen) en Early Access programma’s zoals voor Risdiplam (fabrikant Roche). Voor het Risdiplam programma moet aantoonbaar zijn dat Spinraza onvoldoende effect heeft of technisch niet mogelijk is.

Het SMA Expertisecentrum zet zich in voor toegang tot zinvolle behandeling voor alle patiënten en op de kortst mogelijke termijn. Voor het VT-traject heeft het lot de volgorde van mensen bepaald voor een afspraak op de screeningspreekuren. Deze volgorde hanteren we voor Spinraza en Risdiplam, zodat mensen met een plek vóór iemand met SMA type 1c toch eerder aan de beurt komt. Op deze manier wordt niemand ‘gepasseerd’.

De screeningsgesprekken binnen het VT-traject liggen goed op schema conform de afspraken die hierover met VWS zijn gemaakt. Medio 2020 is meer dan de helft van de volwassen patiënten gescreend (binnen een half jaar) naast alle kinderen tot 16 jaar. Er worden ongeveer 8 patiënten per week gescreend. De coronacrisis heeft niet tot vertraging geleid.