03/11/2020

Vragen en antwoorden over het medicijn Risdiplam

1. Hoe werkt Risdiplam?
Risdiplam (Evrysdi) is een medicijn voor SMA. Het werkingsmechanisme is grofweg vergelijkbaar met Spinraza, maar dit middel kan worden ingenomen als drank. Het middel richt zich rechtstreeks op de oorzaak van SMA (namelijk een tekort aan SMN-eiwit door het ontbreken van het SMN1-gen) en kan de hoeveelheid functioneel SMN-eiwit in lichaamscellen verhogen. Het is onderzocht in verschillende medicijnstudies waarvan de resultaten bekend zijn. Een aantal andere onderzoeken (zoals de Jewelfish en Rainbowfish trials) zijn nog niet afgerond.

2. Kunnen patiënten in Nederland met Risdiplam behandeld worden?
Fabrikant Roche stelt het middel beschikbaar in het kader van een zogenaamd Compassionate Use Programma (CUP). Dit betekent dat het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) toestemming heeft gegeven om het middel beschikbaar te stellen nog voor het officieel is toegelaten tot de basiszorg. De medicatie is beschikbaar op kosten van de producent. Het UMC Utrecht heeft inmiddels noodzakelijke afspraken met de fabrikant kunnen maken en is begonnen met screening van patiënten die in aanmerking komen. Daarna kan de medicatie bij de farmaceut worden aangevraagd. Het kan nog enkele maanden duren voordat iedereen ook daadwerkelijk met Risdiplam is gestart.

3. Welke patiënten komen voor Risdiplam in aanmerking?
Patiënten kunnen op dit moment alleen met Risdiplam behandeld worden als zij voldoen aan deze criteria:

  • Diagnose SMA (5q autosomal recessive SMA) type 1 of 2
  • Volwassenen en kinderen van 2 maanden of ouder
  • Er zijn géén andere behandelmogelijkheden. Dit betekent dat patiënten met SMA type 1 of 2 alleen in aanmerking komen voor Risdiplam als Spinraza onvoldoende effect laat zien (een patiënt laat bij meerdere fysiotherapeutische testen achteruitgang zien, er is geen sprake van een stabiele situatie of vooruitgang). Ook kan het zijn dat de behandeling met Spinraza technisch niet mogelijk is (een ruggenprik is niet mogelijk). De arts bespreekt dit altijd met de patiënt of ouders. Spinraza is een door de EMA goedgekeurd medicijn en bewezen effectief. Het wordt onder specifieke voorwaarden vergoed vanuit het basispakket. Op dit moment is Zolgensma goedgekeurd door de EMA, maar is nog niet beschikbaar in Nederland. 
  • Er zijn geen geneesmiddelenonderzoeken waar de patiënt voor in aanmerking komt.

4. Moet ik zelf contact opnemen met het UMC Utrecht?
Nee. Zoals hierboven beschreven is behandeling met Risdiplam alleen onder bepaalde voorwaarden mogelijk. Als u of uw kind voldoet aan de criteria dan neemt het SMA Expertisecentrum contact met u op om een screening in te plannen. Tijdens de screening wordt bekeken of de medicatie veilig kan worden gebruikt.

5. Ik kom in aanmerking voor Risdiplam, wanneer kan ik starten?
Het SMA Expertisecentrum start per direct met screenen van patiënten die mogelijk in aanmerking komen.Wij nemen in de komende weken contact op met deze patiënten. Hierna kan het nog enkele maanden duren voordat er daadwerkelijk met Risdiplam gestart kan worden. Het SMA Expertisecentrum doet per individuele patiënt een aanvraag voor Risdiplam bij de farmaceut en is afhankelijk van de snelheid waarmee zij de aanvragen beoordeelt. Nadat de medicatie is toegekend, zal niet iedereen tegelijk kunnen starten, omdat onder andere fysiotherapeutische begeleiding vereist is tijdens het medicatiegebruik. We streven ernaar dat iedereen die hiervoor in aanmerking komt, binnen enkele maanden met de medicatie kan starten. Hierbij zal zo veel mogelijk de volgorde van loting aangehouden worden.

6. Kan ik nu een behandeling kiezen?
Nee, dat is niet mogelijk. Patiënten met SMA type 1 of 2 van 9,5 jaar of ouder komen alleen in aanmerking voor Risdiplam als Spinraza onvoldoende effect laat zien (aangetoonde en aanhoudende achteruitgang ondanks behandeling) of als de behandeling technisch niet mogelijk is. Zij moeten dus de screening voor het VT-traject Spinraza hebben doorlopen (zie ook vraag 8). Met patiënten die de screening hebben doorlopen en die niet in aanmerking komen voor Spinraza wordt contact opgenomen voor een screeningsafspraak.

7. Als ik SMA type 3 heb en Spinraza onvoldoende effect laat zien of de behandeling is niet mogelijk, wat dan? 
Risdiplam is op dit moment alleen beschikbaar voor patiënten met SMA type 1 en 2 onder specifieke voorwaarden. We hopen dat er snel een regeling komt voor mensen met SMA type 3 waarbij Spinraza niet leidt tot stabilisatie of verbetering of de behandeling technisch niet mogelijk is. Samen met alle partijen werken we er hard aan om Risdiplam ook beschikbaar te krijgen voor SMA type 3. Nu zijn er helaas geen mogelijkheden om mee te doen.

8. Is Spinraza beter dan Risdiplam? En hoe zit dat met Zolgensma? 
Spinraza, Risdiplam en Zolgensma zijn allen geneesmiddelen die de oorzaak van SMA, namelijk het tekort aan SMN-eiwit in lichaamscellen (ten dele) corrigeren. De manier waarop dit gebeurt verschilt per medicijn. Het is op dit moment niet bekend of er verschillen zijn in de mate van effectiviteit, omdat er geen vergelijkende studies beschikbaar zijn. Het ligt wel voor de hand dat in de toekomst voor specifieke groepen mensen met SMA andere behandelkeuzes worden gemaakt. Het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) beschrijft dat Zolgensma, na Spinraza, de voorkeur heeft boven Risdiplam, maar dat is op dit moment nog niet aan de orde in Nederland.   

9. Risdiplam is, omdat het een drank is, als behandeling toch veel minder belastend dan Spinraza? 
De manier van toediening verschilt. Risdiplam is een drank die dagelijks moet worden ingenomen, terwijl Spinraza na de oplaadfase in de eerste twee maanden drie keer per jaar toegediend moet worden met een ruggenprik. Het is nog niet duidelijk of er verschillen zijn in werkzaamheid en bijwerkingen. Als Risdiplam door de European Medicine Agency (EMA) wordt toegelaten tot de markt en er een vergoedingsregeling komt, zullen al deze factoren – effectiviteit, bijwerkingen en belasting – moeten worden meegenomen in de keuzes rondom behandeling.

10. Wanneer komt Risdiplam in Nederland voor meer mensen beschikbaar?
Risdiplam is nu nog niet tot de Europese markt toegelaten. Fabrikant Roche heeft daarvoor wel een aanvraag gedaan bij het Europese geneesmiddelenbureau EMA. Bij goedkeuring zal er in Nederland een procedure starten om afspraken te maken over beschikbaarheid en vergoeding.

In Amerika is de situatie anders omdat het Amerikaanse geneesmiddelenbureau FDA onlangs (zomer 2020) markttoelating voor Risdiplam heeft goedgekeurd. Dit besluit zorgt er nog niet meteen voor dat patiënten daar ook behandeld kunnen worden. Ook in Amerika kan het een tijd duren voordat er afspraken zijn gemaakt met de zorgverzekeringen over de beschikbaarheid en vergoeding.