04/12/2019

TOPAZ studie

In November 2019 is in het UMC Utrecht gestart met de TOPAZ studie. Dit onderzoek is opgezet door de farmaceut Scholar Rock en wordt in verschillende landen uitgevoerd. In totaal kunnen wereldwijd 55 kinderen en volwassenen deelnemen aan de studie.

Doel van het onderzoek
Binnen dit onderzoek wordt de veiligheid en werkzaamheid van het middel SRK-015 onderzocht. SRK-015 en is een antistof tegen myostatine. Myostatine is een eiwit dat de afbraak van spieren stimuleert. Door middel van antistoffen is het mogelijk heel gericht en specifiek de functie van bepaalde eiwitten te remmen. Dat betekent in het geval van myostatine dat het remmen van de afbraak van spieren leidt tot het beter behoud van spiermassa en, daaraan gekoppeld, spierfunctie. Dat dit werkt is inmiddels in meerdere ziektemodellen van SMA aangetoond. Of dit in patiënten met SMA ook zo is, wordt in deze studie verder onderzocht.

Opzet van het onderzoek
Deelnemers krijgen gedurende een jaar de onderzoeksmedicatie. Dit middel moet iedere maand als infuus worden gegeven. In deze periode moeten deelnemers dan ook iedere maand naar het UMC Utrecht komen. Na deze periode is de sponsor van plan om het onderzoek langer beschikbaar te stellen voor patiënten in een verlengingsfase. Over deze fase is op dit moment nog niet helder hoe lang dit zal duren.

Deelnemers
Voor de TOPAZ studie zijn drie onderzoeksgroepen opgesteld. Twee van deze onderzoeksgroepen zijn in het buitenland al gevuld voordat de studie in Nederland werd goedgekeurd. In Nederland kan er om die reden maar een zeer beperkte groep SMA-patiënten deelnemen, die aan onderstaande voorwaarden voldoen:

* Deelnemers moeten tussen de 5 en 21 jaar oud zijn.
* Deelnemers mogen geen andere medicatie gebruiken of gebruikt hebben ter behandeling van SMA of de symptomen van SMA.
*  Deelnemers moeten nog in staat zijn om 30 meter te lopen.

Op basis van de gegevens die bekend zijn bij het SMA Expertisecentrum  zijn de mensen die hiervoor, volgens de informatie in de Nederlandse database voor mensen met SMA,  in aanmerking komen al benaderd. Mocht u toch nog niet benaderd zijn en wel denken te kunnen deelnemen op basis van bovenstaande criteria, verzoeken wij u zo spoedig mogelijk contact met ons op te nemen via smaonderzoek@umcutrecht.nl.

Meer informatie?
Voor meer informatie over de TOPAZ-studie of andere vragen kunt u contact met ons opnemen via smaonderzoek@umcutrecht.nl