24/08/2020

Risdiplam

Risdiplam is een medicijn voor SMA. Het werkingsmechanisme is grofweg vergelijkbaar met Spinraza, maar kan worden ingenomen als drank. Het middel richt zich rechtstreeks op de oorzaak van SMA (namelijk een tekort aan SMN-eiwit door het ontbreken van het SMN1-gen) en kan de hoeveelheid functioneel SMN-eiwit in lichaamscellen verhogen.

Beschikbaarheid in Nederland
Risdiplam is nu nog niet tot de Europese markt toegelaten. Fabrikant Roche heeft daarvoor wel een aanvraag gedaan bij het Europese geneesmiddelenbureau EMA. De fabrikant heeft het middel onder strenge voorwaarden voor een selectieve groep patiënten vervroegd beschikbaar gesteld, dus voor markttoelating en zonder vergoeding. Meer hierover kunt u lezen op de pagina ‘Vragen en antwoorden over het medicijn Risdiplam’.

In Amerika heeft het Amerikaanse geneesmiddelenbureau FDA onlangs (zomer 2020) markttoelating voor Risdiplam heeft goedgekeurd. Dit besluit zorgt er nog niet meteen voor dat patiënten daar ook behandeld kunnen worden. Ook in Amerika kan het een tijd duren voordat er afspraken zijn gemaakt over de beschikbaarheid en vergoeding.

Meer informatie