SPACE Trial

Geplaatst op door

De SPACE trial is een geneesmiddelonderzoek naar het effect van het medicijn pyrodostigmine op de prikkeloverdracht tussen zenuw en spier bij SMA-patiënten.

Snelle vermoeibaarheid
Veel patiënten met SMA hebben naast zwakte van de spieren ook last van snelle vermoeibaarheid. Eerder onderzoek heeft laten zien dat dit mogelijk het gevolg is van een minder efficiënte prikkeloverdracht tussen zenuwcellen en spieren. Daarom zullen we binnen de SPACE Trial het effect van het medicijn pyrodostigmine (mestinon), dat de prikkeloverdracht tussen zenuw en spier verbetert, testen.

Achtergrond van het onderzoek
Proximale spinale spieratrofie (SMA) wordt gekenmerkt door progressieve spierzwakte De oorzaak van deze spierzwakte komt voort uit een homozygote deletie van het survival motor neuron 1 (SMN1) gen. Behandeling van SMA is ondersteunend. SMA wordt gekenmerkt door afsterven van de zenuwcellen in het ruggenmerg. Recente onderzoeken in diermodellen en patiënten met SMA hebben laten zien dat er veranderingen in de zenuw-spierovergang (ook wel neuromusculaire overgang (NMJ) genoemd) te zien zijn.

Een verminderde functie van de zenuw-spier overgang (NMJ dysfunctie) kan symptomen zoals krachtsvermindering en een verminderd uithoudingsvermogen veroorzaken en op deze manier bijdragen aan symptomen bij patiënten met SMA. Een algemeen bekend en veel gebruikt medicijn voor verbetering van processen in de neuromusculaire overgang is pyridostigmine. Dit middel is geregistreerd is voor de aandoening ‘myasthenia gravis’ en helpt klachten van snelle vermoeidheid bij herhaalde bewegingen tegengaan. Pyridostigmine stimuleert en verbetert de werking van de neuromusculaire overgang bij patiënten met myasthenia gravis. Onze hypothese is dat pyridostgimine het neuromusculaire proces in patiënten met SMA ook kan verbeteren, waardoor spierkracht en uithoudingsvermogen kunnen verbeteren. Pyridostigmine is echter een experimenteel geneesmiddel bij SMA en de mogelijke voordelen zijn nog niet vastgesteld.

Opzet van de studie
Patiënten met SMA typen 2, 3 en 4 van de leeftijd van 12 jaar of ouder kunnen deelnemen aan het onderzoek. Het onderzoek begint met een “Screeningsvisit”. Tijdens dit bezoek aan het SMA Expertisecentrum in het UMC Utrecht wordt er eerst gekeken of iemand in aanmerking komt voor deelname. Zo moet het veilig zijn om deel te nemen en moet het mogelijk zijn de effecten op vermoeibaarheid te meten. Bij het tweede bezoek aan het centrum volgt een ‘uitgangsmeting’. Zo weten we hoe lang een deelnemer in staat is onze tests vol te houden. Daarna wordt gestart met de studiemedicatie. Na enkele weken meten we het uithoudingsvermogen opnieuw. Op die manier proberen we een eventuele verandering door het gebruik van de medicatie te vangen.

Wanneer iemand is geïncluceerd en deelneemt aan de studie, gebruikt hij of zij gedurende één periode het medicijn (pyridostigmine) en één periode een placebo (een nep-medicijn). De volgorde waarin het medicijn of de placebo wordt gegeven, verschilt van persoon tot persoon. Zo weten de deelnemers én de onderzoekers tijdens de studieperiode niet welk middel er wordt gebruikt in welke periode. Uiteindelijk krijgen alle deelnemers gedurende één periode het echte medicijn en één periode de placebo. De tabletten van het medicijn en de placebo zijn niet van elkaar te onderscheiden.

Meer informatie
Wilt u meer informatie over de SPACE trial of wilt u graag deelnemen aan de SPACE trial? Neem dan met ons contact op via de e-mail of telefonisch via: 088 – 7551166.