16/05/2019

Jewelfish trial

Medio Juni 2019 zal het UMC Utrecht starten met de Jewelfish studie. Dit onderzoek is opgezet door F. Hoffman-La roche en wordt in verschillende landen uitgevoerd. In totaal kunnen internationaal 125 SMA-patiënten deelnemen aan deze studie.

Doel van het onderzoek
Binnen dit onderzoek wordt de veiligheid en werkzaamheid van het middel ‘Risdiplam’(RO7034067)  getest. Dit middel richt zich rechtstreeks op het onderliggende defect van SMA en probeert de hoeveelheid functioneel SMN-eiwit in het lichaam te verhogen.

Opzet van het onderzoek
Patiënten krijgen gedurende twee jaar de onderzoeksmedicatie. Dit middel moet iedere dag als drankje worden ingenomen, of via de voedingssonde worden toegediend. In deze periode van twee jaar kan de sponsor, de overheid of de medisch-ethische toetsingscommissie besluiten om het onderzoek stop te zetten. 

Na de onderzoeksperiode is de sponsor van plan om verdere behandeling met RO7034067 aan te bieden als onderdeel van een verlengingsfase van het onderzoek. De verlengingsfase van het onderzoek gaat gedurende maximaal vier jaar door, nadat de laatste patiënt voor het onderzoek is ingeschreven, of totdat RO7034067 in de handel verkrijgbaar is in Nederland, het onderzoek op grond van lokale regelgeving wordt beëindigd of de sponsor besluit om de ontwikkeling van het onderzoeksmiddel te beëindigen, afhankelijk van wat het eerst aan de orde is.

Deelnemers
Voor de Jewelfish trial komen de volgende deelnemers in aanmerking:
* Patiënten die minder dan een jaar geleden zijn gestopt in de Olesoxime trial. In Nederland betreft dit 4 patiënten.
* Patiënten die reeds behandeld zijn met Nusinersen (Spinraza) en ten minste 4 intrathecale injecties (ruggenprikken) hebben ondergaan.

Voor de laatste groep geldt vanuit het SMA Expertisecentrum het volgende advies:
De behandeling met Nusinersen is bewezen effectief en de effectiviteit van Risdiplam is nog niet aangetoond, waardoor behandeling met Nusinersen om die reden in deze fase nog de eerste behandeloptie is en Risdiplam(RO7034067) enkel zal worden geadviseerd als er een medische reden is om de behandeling met Nusinersen te staken.

Meer informatie?
Wilt u meer informatie over de Jewelfish trial? Of heeft u vragen over het SMA-medicijnonderzoek van het SMA Expertisecentrum? U kunt uw vragen stellen via: smaonderzoek@umcutrecht.nl